
(사진제공=이엔셀)
이엔셀은 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 임상 1b상 고용량군 환자 대상 반복투여를 완료했다고 19일 밝혔다.
CMT는 손발 변형과 근육 위축을 유발하며, 승인된 치료제가 없는 유전성 질환이다. 이번 임상은 고용량군 환자를 대상으로 반복 투여 시 안전성 및 유효성 평가를 위해 디자인됐다. 저용량군에서 용량제한독성(DLT) 발생이 없어 안전성 위원회 검토 후 진행했다.
이엔셀 관계자는 “안전성 확인 후 임상2a상 진입에도 속도를 내겠다”고 밝혔다.