젬백스, 세계 첫 PSP 치료제 FDA 패스트트랙 지정…“글로벌 임상 속도 및 상용화 가능성 커”

젬백스앤카엘(젬백스)은 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 ‘GV1001’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았다고 7일 밝혔다.

패스트트랙은 심각한 질환을 치료하고 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 약물의 개발을 촉진하기 위한 제도로, 환자에게 신약을 더욱 빠르게 제공하는 것이 목적이다.

젬백스 관계자는 “이번 지정은 GV1001이 PSP에 대한 새로운 치료 옵션이 될 수 있다는 가능성을 FDA로부터 또 한 번 인정받은 것”이라며 “향후 임상 개발과 승인 절차가 빠르게 진행될 가능성이 높아졌다는 평가를 받고 있다”고 설명했다.

또한 패스트트랙 지정을 받은 약물은 미국에서 EAP(Expanded Access Program, 치료목적사용) 승인을 받을 수 있어 GV1001도 그 대상이 될 수 있다.

젬백스는 2일 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 데 이어 패스트트랙까지 지정되며 PSP 치료제 개발 과정에서 다양한 혜택을 받게 됐다.

PSP 치료제 GV1001이 패스트트랙으로 지정되면서 △FDA와의 긴밀한 소통을 통한 임상시험 설계 지원 및 의약품 승인을 지원하는 데 필요한 적절한 데이터 수집 보장 △심사 기간을 단축할 수 있는 롤링 리뷰 △가속승인 및 우선 심사 신청 등의 대상이 된다. 또 이보다 앞서 희귀의약품으로도 지정된 만큼 △임상 비용 최대 25% 세액 공제 △신약 허가 신청 수수료 면제 △시판 후 7년간 시장 독점권 부여 등의 혜택도 받는다.

이에 따라 PSP 치료제 GV1001의 글로벌 임상시험이 더욱 속도감 있게 추진될 것으로 기대되며, 상용화 가능성 역시 높아질 전망이다.

젬백스는 지난해 국내 최초로 PSP 환자를 대상으로 한 2상 임상시험을 완료했으며, 임상시험 결과 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인했다. 회사는 이를 바탕으로 글로벌 3상 임상시험을 준비 중이다.

PSP는 균형장애, 안구운동 장애, 언어 및 인지기능 저하 등을 유발하는 비정형파킨슨증후군으로 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 진행 속도가 훨씬 빠르다. 현재까지 PSP에 대한 근본적인 치료제가 없어 새로운 치료 옵션에 대한 미충족 의료 수요가 높다.

젬백스 관계자는 “패스트트랙 지정을 통해 FDA로부터 PSP 치료제로서의 가능성을 다시 한번 인정받았다는 점에서 매우 기쁘다”며 “희귀의약품과 패스트트랙의 혜택을 동시에 누리게 된 만큼 글로벌 임상시험 과정에서 FDA와 긴밀한 의사소통을 통해 세계 첫 PSP 치료제 개발을 성공적으로 진행하는데, 모든 역량을 집중하겠다”고 말했다.

젬백스의 GV1001은 인간 텔로머라제의 서열 정보를 이용해 만든 합성 펩타이드 약물로 항노화, 항산화, 세포 보호 등 다양한 생리활성을 나타내는 것으로 알려져 있다. 특히 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증 반응을 완화하는 기전을 통해 알츠하이머병, PSP 등 신경퇴행성질환에서의 치료 가능성이 기대되고 있다.