올릭스 “siRNA 플랫폼, 릴리와 계약으로 가능성 봐…추가 딜 기대”

이동기 대표 ”글로벌 톱3 RNA간섭 신약 기업 도약할 것“

▲이동기 올릭스 대표가 29일 서울 영등포구 페어몬트 앰배서더 호텔에서 열린 ‘상반기 R&D 데이’에서 발언하고 있다. (이상민 기자 imfactor@)

올릭스가 일라이 릴리와의 기술수출에 이은 추가 계약에 대한 자신감을 내비쳤다. 회사에 따르면 피부 및 모발 재생 관련 파이프라인에 대해 파트너사와 공동연구를 진행하며, 연구비를 지원받는 형태로 협업이 시작될 예정이다.

올릭스는 29일 서울 여의도 페어몬트앰배서더호텔에서 ‘상반기 R&D데이’를 열고 향후 계획을 제시했다.

앞서 올해 2월 올릭스는 글로벌 빅파마 일라이 릴리와 대사이상 지방간염(MASH)·기타 심혈관·대사 질환 후보물질 ‘OLX702A’를 총 6억3000만 달러(약 9117억 원) 규모로 기술을 수출했다.

릴리와의 계약을 끌어낸 핵심 기술은 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 플랫폼이다. siRNA는 유전자 발현을 조절하는 데 중요한 역할을 하는 작은 리보핵산(RNA) 분자다. 우리 몸에서 단백질을 생성하는 메신저 리보핵산(mRNA)과 결합해 질병을 일으키는 단백질을 억제하고 분해한다.

첫 미국 식품의약국(FDA) 허가는 2018년 앨나일람 파마슈티컬스의 다발신경병증 치료제 ‘온파트로’(성분명 파티시란)다. 이후 매년 1개 이상의 siRNA 약물이 승인받았고, 현재 140여 개의 siRNA 약물 임상이 진행 중이다.

이날 이동기 대표는 “siRNA는 최근 신약 개발 시장에서 빠르게 부상하는 모달리티(치료접근법)다. 임상 성공률이 높고 성장 잠재력이 크다”며 “siRNA는 희귀 질환에서 일반 질환으로 적응증을 확장하고 있어 비만, 당뇨 등 블록버스터 시장에서 성공 가능성을 높이고 있다”고 설명했다.

올릭스는 OLX702A가 기존 MASH 치료제보다 효능이 높다고 강조했다. 박준현 상무(연구소장)는 “MASH 치료제 레즈디프라(Rezdiffra)는 환자의 70~80%가 치료되지 않아 여전히 MASH 치료제에 대한 업계의 니즈가 크다”며 “OLX702A는 Marc1을 타깃하고, 미토콘드리아를 활성화해 근본적인 해결책을 제시한다”고 말했다.

올릭스는 올해 안에 릴리와의 계약에 이어 추가 계약 기대하고 있다. 후보군은 피부 및 모발 재생 관련 파이프라인이다. 현재 올릭스는 호주에서 탈모 치료제 ‘OLX104C’의 임상 1상을 완료했고, 미국에선 비대면 흉터 치료제 ‘OLX101A’의 임상 2상을 완료했다. 현재까지 두 개의 물질이 유력한 후보로 검토되고 있다.

켈리 킴 사업개발 이사는 “피부 및 모발 재생 관련해서 연구비를 받는 공동연구 방식으로 시작될 것이다. 파트너사는 최근 다른 기업의 지분을 인수하며 미래에 대비하고 있고, 올릭스를 선택했다. 앞으로 파트너사와 다양한 협업 가능성을 열고 파트너십을 진행할 계획”이라고 밝혔다.

이 대표는 OLX702A의 계약 확대도 기대하고 있다. 그는 “릴리와 계약은 듀얼 타깃팅 옵션으로 계약 확장성을 확보해 MARC1과 또 다른 타깃 유전자를 표적하는 치료제를 개발하면 계약이 확대될 수 있다”며 “앞으로 이러한 플랫폼을 이용해 차세대 대사성 치료제를 개발할 계획하고 글로벌 Top3 RNA 간섭(RNAi) 신약 기업으로 도약할 것”이라고 말했다.