이연제약, AAV 유전자치료제 캐나다 임상 1/2a상 승인

이연제약은 뉴라클제네틱스와 공동 개발 중인 습성 노인성 황반변성 유전자치료제 ‘NG101’의 임상 1/2a상 시험을 캐나다 연방 보건부로부터 승인받았다고 2일 밝혔다.

아데노부속바이러스(Adeno-associated virus, AAV) 벡터 기반 유전자치료제 NG101은 습성 노인성 황반변성(wAMD)을 주요 적응증으로 하는 신약이다. 양 사는 2020년 공동개발 계약을 체결했다. 이연제약은 이 치료제의 원료 및 완제에 대한 전 세계 독점 생산권 및 공급 권리를 확보했으며, 임상시료 생산부터 상용화 생산까지 충주 바이오 공장에서 진행할 계획이다.

그랜드 뷰 리서치의 보고서에 따르면 2021년 기준 글로벌 노인성 황반변성 시장은 98억 달러(약 13조2000억 원) 규모로, 연평균 6.9% 성장해 2030년 180억 달러(24조1000억 원)까지 확대될 것으로 전망된다. 현재까지 출시된 습성 노인성 황반변성 항체치료제들은 2~4개월마다 주기적으로 안구 내 주사로 투여해야 하는 점으로 인해 환자들의 거부감이 있다.

NG101은 유전자 발현을 최적화하고 이를 지속할 수 있는 구조로 설계됐다. 망막하 투여방식으로 환자에게 전달돼 비교적 적은 양의 치료제로도 높은 효과를 내고 염증 및 부작용 등을 최소화할 수 있을 것으로 예상된다. 1회 투여만으로도 장기간 효과가 지속되며, 병의 근본적 치료가 가능해 습성 노인성 황반변성 환자들의 삶의 질을 개선해 줄 것으로 기대되고 있다.

김종묵 뉴라클제네틱스 대표는 “이번 임상시험 승인으로 우리는 AAV 유전자치료제 분야에서 새로운 대안을 제시하는데 한 걸음 더 나아갈 수 있게 됐다”라고 말했다.

유용환 이연제약 대표는 “NG101의 임상시험 승인을 통해 이연제약은 pDNA부터 바이러스 기반 유전자치료제까지 상용화 생산이 이뤄지는 바이오의약품 종합 생산 플랫폼으로 도약했다”라면서 “현재 여러 기업과 진행 중인 공동개발 파이프라인들도 조속히 가시적인 성과를 내도록 하겠다”라고 말했다.