헬릭스미스, 유전자치료제 핵심 전달체 생산 기술 플랫폼 구축

헬릭스미스가 유전자치료제 핵심 전달체 생산에 필요한 ‘생산기술 플랫폼’ 구축에 나선다.

헬릭스미스는 유전자치료제 산업에서 핵심적으로 사용되는 전달체 중 하나인 재조합 AAV(Adeno-Associated Virus, 아데노 부속 바이러스)의 생산에 필요한 각종 기술들을 개발해 ‘생산기술 플랫폼’을 구축했다고 23일 밝혔다. 이를 통해 미국에서의 임상시험에 필수적인 AAV 생산에 대한 준비 작업이 본격적으로 가동된다.

이번에 개발된 기술은 △생산량을 최대화할 수 있는 바이러스 보관 및 접종 기술 △배지 선정 및 다양한 배양 조건(온도, pH, 산소 농도, 접종 양과 시기) △스케일업이 가능한 정제공정 확립(세포 파쇄, 여과, 막 분리, 크로마토그래피 등) △품질 분석기술의 확립 등이다. 공정개발에서부터 대량생산 조건, 제품의 품질분석에 이르는 전 단계의 기술들을 자체 개발했다는 데 큰 의미가 있다.

AAV는 인체에서 안정적으로 장기간 유전자를 발현하는 데 유용한 유전자전달체(벡터)다. 사람세포(HEK293) 또는 곤충세포(Sf9)에서 만들어지는데, 헬릭스미스는 2개 세포 모두에서 생산기술을 개발했다. 특히 향후 유전자치료 산업계에서는 AAV가 배큘로바이러스와 곤충세포를 이용해 생산될 것으로 예상된다.

헬릭스미스 측은 “엔젠시스(VM202)의 임상 진도에서 가장 큰 걸림돌이 된 것은 공정개발과 개발된 공정을 CMO(의약품 위탁생산) 업체에서 스케일업 및 대량생산하는 과정에서 발생했던 여러 변수, 특히 세포 파쇄와 분리ㆍ정제의 어려움, 품질 분석 및 안정성 테스트 등이었다”라며 “유전자 치료 분야는 아직도 산업 초기 단계라 생산방법이 표준화돼 있지 않기 때문에 생산 자체가 임상시험의 진입장벽으로 작용하고 있어 내부적으로 공정개발, 생산, 품질분석을 확보하는 것이 중요하다”라고 말했다.

헬릭스미스의 AAV 유전자치료제 개발은 자회사인 ‘뉴로마이언’이 역할 분담을 통해 진행한다. 뉴로마이언이 유효성과 MOA(약물 작용 원리) 연구에 나서고, 헬릭스미스는 사용료를 실비로 받고 공정개발, 생산, 품질분석, 임상시험을 기술적으로 지원한다. 뉴로마이언은 여러 종류의 신경근육질환을 대상으로 AAV 유전자치료제를 개발하고 있는 반면, 헬릭스미스의 생산기술은 플랫폼 성격을 띄기 때문에 다양한 종류의 AAV 제품에 사용될 수 있다.