젬백스&카엘, 알츠하이머 2상 임상시험계획 승인 신청

췌장암 항암면역 치료제 신약 GV1001…2상 임상, 초기 알츠하이머병 환자 대상으로 진행 예정

젬백스&카엘(이하 젬백스)은 지난 11일 식품의약품안전처에 ‘GV1001’의 알츠하이머병 2상 임상시험계획(IND) 승인 신청을 완료했다고 14일 밝혔다.

젬백스에 따르면 이번 2상 임상시험은 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 진행될 예정이다. 젬백스는 췌장암 항암면역 치료제 신약으로 승인받은 GV1001의 적응증 확대로, 지난 달 알츠하이머 치료제로 국내 특허출원을 완료해 원천기술을 확보한 바 있다.

한양대학교 구리병원 신경과 치매연구팀과의 공동연구로 진행된 전임상 연구에서는 GV1001이 알츠하이머 세포 모델뿐만 아니라, 동물 모델을 사용한 실험에서도 알츠하이머병의 주요 발병 인자로 알려져 있는 베타 아밀로이드가 뇌 안에서 침착하는 것을 감소시키는 것으로 밝혀졌다. 또 타우의 과인산화로 인해 생성되는 신경섬유매듭(NFT)의 생성도 저해시키는 것으로 확인했다.

GV1001 투여로 인해 알츠하이머 동물 모델에서 인지 및 기억능력이 향상됨을 확인, 이는 인체 내에서의 안전성이 이미 확보된 GV1001이 효과적인 알츠하이머병 치료제로서의 개발 가능성을 제시하고 있다는 게 회사 측 설명이다.

젬백스 관계자는 “그동안 알츠하이머 치료제 개발을 위해 국내외 산학과 연구를 진행, 충분한 가능성을 도출해 왔다”며 “알츠하이머 치료제가 회사의 새로운 미래 비전이 될 수 있게 임상에 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

한편 알츠하이머병이란 기억력 및 인지력 상실, 정신 및 행동장애를 동반하는 신경퇴행성 질병으로, 치매 중 60~80%를 차지하고 있다. 이는 뇌 안에 정상적으로 존재하던 베타 아밀로이드 및 타우 단백질이 비정상적으로 응집, 베타 아밀로이드가 신경섬유매듭을 형성하고 신경세포 및 신경세포 연접이 손상돼 발생하는 것이다.

암·뇌혈관 질환 다음으로 3번째로 높은 노화와 관련된 사망원인으로, 현재까지 알츠하이머를 근본적으로 치료하는 약물 개발의 성공 케이스는 없으며 다만 증상을 완화시키는 약물이 임상적으로 쓰이고 있다.