초희귀질환 검색결과

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임상 부담 줄어든 희귀질환 치료제…RNA 기업 기회 열린다

미국 식품의약국(FDA)이 초희귀질환 치료제 개발 규제를 완화하면서 리보핵산(RNA) 기반 치료제 기업들이 새로운 기회를 맞고 있다. 기존에는 임상시험 결과를 중심으로 허가 여부를 판단했지만 앞으로는 질병 발생 기전과 작용 메커니즘을 중심으로 평가하는 방식이 확대될 전망이다. 이에 따라 대규모 무작위 대조 임상시험(RCT)이 어려운 희귀질환 분야에서 임

2026-03-09 05:00
심장이 몸 밖에 나온 채 태어난 서린이, 서울아산병원서 치료 성공

서울아산병원은 국내 최초로 ‘심장이소증’을 앓는 신생아 치료에 성공했다고 17일 밝혔다. 심장이소증은 심장이 흉곽 안에 위치하지 않고 몸 바깥으로 나와 있는 원인 불명의 초희귀 선천성 질환으로, 환자의 90% 이상은 출생 전이나 출생 후 72시간 내 사망한다. 지난 4월 10일 서울아산병원 신관 분만장에서 38주 만에 태어난 박서린(여, 8개월) 양은

2025-12-17 12:00
미 FDA, ‘56억 원’ 유전자 치료제 승인…세계서 가장 비싼 약 등극

유아 초희귀 질환 MLD 치료제 ‘렌멜디’ 도매가 발표단 한 번 치료해도 낫지만 초고가에 논란“질환 근원 해결” vs “건보 재정 부담” 영유아의 사지마비를 일으키는 초희귀 질환을 치료하기 위한 유전자 치료제 약값이 425만 달러(약 56억 원)로 책정돼 세계에서 가장 비싼 약으로 등극했다고 블룸버그통신이 20일(현지시간) 보도했다. 앞서 미국 식품의약

2024-03-21 15:28
[특징주] 녹십자, 초희귀질환 신약 개발 소식에 '상승세'

녹십자가 미국 식품의약국(FDA)과 초희귀질환 신약 개발에 착수한다는 소식에 장 초반 상승세다. 5일 오전 9시 34분 기준 녹십자는 전 거래일 대비 4.42%(7500원) 상승한 17만7000원에 거래되고 있다. 같은 시각 녹십자홀딩스도 3.95%(800원) 오른 2만1050원에 거래 중이다. 전날 머니투데이 보도에 따르면 GC녹십자는 미국 스페라

2022-08-05 09:36
한독-제넥신 투자 레졸루트, 美 FDA 희귀 소아질환 의약품 지정 획득

한독은 미국 바이오벤처 레졸루트가 개발 중인 선천성 고인슐린증 치료제 ‘RZ358’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀 소아질환 의약품’으로 지정됐다고 15일 밝혔다. 레졸루트는 희귀질환 관련 혁신적인 치료제 개발에 주력하는 바이오벤처로, 한독과 제넥신은 2019년 이 회사에 공동투자해 최대주주가 됐다. RZ358은 유전적 내분비 장애인 선천

2020-06-15 10:40
제약바이오업계, 희귀질환 치료제 시장 개척에 힘쏟는다

제약바이오업계가 희귀질환 치료 시장을 선점하기 위해 다양한 전략을 펴고 있다. 23일 건강보험 청구자료에 따르면 희귀질환 유병자수는 2008년 14만7741명에서 2016년 52만970명으로 10여년 사이에 3배 이상 증가했다. 글로벌 희귀의약품 시장 규모도 오는 2022년 2090억달러(약 234조원) 수준으로 연 평균 11.1%의 성장률을 이어갈 것

2019-05-23 17:15
'오픈 이노베이션' 가속하는 김영진 한독 회장…토탈헬스케어 기업에 ‘더 가까이’

김영진 한독 회장이 오픈 이노베이션 확대를 통해 한독의 바이오 사업 가치를 끌어올리고 있다. 과감한 선택과 투자가 ‘글로벌 토탈 헬스케어 기업’ 비전 실현을 앞당길지 업계의 시선을 끈다. 한독은 미국 바이오벤처 트리거 테라퓨틱스에 500만 달러(약 57억 원)의 지분 투자를 통해 약 10% 규모의 지분을 확보했다고 18일 밝혔다. 트리거 테라퓨틱스는

2019-03-19 05:00
한독·제넥신, 美 바이오기업 레졸루트 최대주주 등극…현지 진출 교두보 마련

한독과 제넥신이 미국 바이오의약품 개발회사 레졸루트에 2500만 달러(약 280억 원)를 공동투자해 지분 총 54%를 확보하고 최대주주로 올라섰다. 한독은 오픈 이노베이션의 일환으로 이 같은 투자를 결정했다고 8일 밝혔다. 한독과 제넥신은 레졸루트가 쌓아온 바이오의약품 개발 경험을 확보하고 미국 시장 진출의 교두보를 마련하게 됐다. 2010년

2019-01-08 10:42