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‘척수성 근위축증 신생아 선별검사의 필요성 백서’ 발간

한국희귀·난치성질환연합회가 대한소아신경학회, 대한신생아스크리닝학회와 공동 제작한 ‘척수성 근위축증 신생아 선별검사의 필요성 백서’를 발간했다고 22일 밝혔다. 척수성 근위축증은 전 세계적으로 신생아 1만 명당 1명꼴로 발생하며, 영유아 신경 근육계 질환 중 사망 원인 1위인 희귀질환이다. 환자의 신체 모든 근육이 약해져 자가 호흡이 어렵게 되고, 심각할

2024-07-22 09:43
“스핀라자, 성인 환자도 운동기능 장기적인 개선 효과”

만 3세 이후 증상이 나타난 척수성 근위축증(SMA) 환자에게도 치료의 길이 열렸다. 바이오젠코리아는 2일 오전 서울 여의도 콘래드호텔에서 척수성 근위축증 치료제 ‘스핀라자’(성분명 뉴시너센나트륨)의 급여기준 확대를 기념하는 기자간담회를 열었다. 척수성 근위축증은 뇌하수체의 운동 뉴런 소실로 발생하는 신경근육계 희귀 질환이다. 손상되거나 누락된 생존운

2023-11-02 15:19
모더나ㆍ화이자로 뜬 ‘RNA’ 백신ㆍ치료제, 국내에선 어디까지?

화이자ㆍ모더나 등 글로벌 제약사가 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 백신 개발 소식을 잇달아 전하자 이들의 백신 개발 기술인 ‘RNA(리보핵산)’에 관심이 쏠린다. RNA는 DNA가 지닌 정보를 복사해 유전자 발현과 단백질 합성에 관여하는 핵산이다. RNA 기반 치료제와 백신은 RNA를 환자 세포에 직접 투여해 특정 단백질을 생성함으로써 단백질의

2020-11-25 16:42
셀리버리, 다이이씨산쿄와 유전자간섭 치료제 공동개발 계약 체결

셀리버리가 글로벌 제약사인 다이이찌산쿄의 유전자간섭 치료제 안티센스 올리고핵산에 자사의 ‘약리 물질 생체 내 전송기술 TSDT’를 적용하는 공동개발 계약을 체결했다고 밝혔다. 회사 관계자는 “다이이찌산쿄와 공동개발하기로 한 특정 유전자간섭 ASO 치료제는 현재 치료제가 존재하지 않는 시장 특성 상, 개발 성공 시 매우 큰 파급력을 보일 것”이라며 “양

2020-01-20 11:01
한 번에 25억 원...세계서 가장 비싼 약 나온다

세계에서 가장 비싼 약이 등장했다. 미국 식품의약청(FDA)은 24일(현지시간) 스위스 제약회사 노바티스의 척수성 근육 위축증(SMA) 치료제 ‘졸겐스마(Zolgensma)’를 승인했다. 판매 가격은 무려 210만 달러(약 25억 원)에 이른다. CNBC는 졸겐스마가 1회 치료제 가격으로 의약업계에 새 역사를 썼다고 평가했다. 졸겐스마 가격은 직전 가장

2019-05-26 15:21
척수성 근위축증 치료제 ‘스핀라자’ 건보 적용돼 첫 환자 투여

척수성 근위축증 치료제 바이오젠의 ‘스핀라자’가 건강보험이 적용돼 국내 환자에게 첫 투여됐다. 서울대어린이병원은 채종희 교수(소아청소년과 뇌신경센터)가 지난해 7월 척수성 근위축증으로 진단돼 운동 기능을 잃어가고 있던 24개월 된 김모 어린이 환자에게 이 치료제를 투여했다고 15일 밝혔다. 영유아 유전자 관련 신경근육계 질환 중 사망 원인 1위를

2019-05-15 09:10
[BioS] 구완성 연구원 "국내 유전자치료제. 글로벌 '탑티어'수준"

“향후 3년 이내 글로벌 화두는 면역관문억제제와의 병용요법과 유전자치료제 분야다. 키트루다, 옵디보가 향후 모든 항암치료에서 기본적인 치료제로 자리 잡을 것이다. 최근 유전자치료제에 대한 투자가 시작됐는데, 한국은 유전자치료제 분야에서 글로벌 선두그룹이다. 국내업체로는 신라젠, 바이로메드, 티슈진, 오스코텍, 메드팩토, 제넥신에 주목할 필요가 있다.” 구

2018-03-29 09:54
[특징주] 파미셀, 희귀질환 신약 스핀라자 국내 식약처 허가 획득 강세

파미셀이 강세다. 희귀질환 신약 '스핀라자'가 식품의약품안전처의 승인을 받았다는 소식에 영향을 받은 것으로 풀이된다. 8일 오후 1시 42분 현재 파미셀은 전 거래일 대비 2.89% 오른 6770원에 거래되고 있다. 이날 한 매체에 따르면 스핀라자는 지난달 29일 식약처 승인을 받았다. 스핀라자는 돌연변이 단백질의 유전자 정보를 저해하는 기전 주

2018-01-08 13:42
파미셀, 美 FDA 이어 EU 스핀라자 판매 승인…원료의약품 공급 수혜

척수성근위축증 치료제 ‘스핀라자(spinraza)’의 기초 원료인 ‘뉴클레오시드(Nucleoside)’를 공급하는 파미셀의 매출 증대가 기대된다. 2일 제약업계에 따르면, 유럽 의약품감독국(EMA)이 미국 바이오젠의 척수성근위축증(Spinal muscular atrophy, SMA) 치료제 스핀라자 판매를 승인했다. 스핀라자는 바이오젠과 아이오니스(I

2017-06-02 10:49
[특징주] 파미셀, 원재료 공급 연 2조원대 신약 美FDA 최종승인 소식에 상승세

파미셀이 원재료를 공급하고 있는 스핀라자 신약이 미국 FDA 최종승인을 받았다는 소식에 상승세다. 26일 오전 10시 현재 파미셀은 전일대비 190원(3.93%) 상승한 5020원에 거래 중이다. 이 날 한 언론매체는 미국식품의약국(FDA)이 바이오젠의 척수성근위축증(spinal muscular atrophy, 이하 SMA) 치료제 '뉴시너센(nus

2016-12-26 10:01