비대성심근증 - 이투데이

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셀리버리 “다케다와 희귀유전병 치료신약 라이선싱 본격 논의”

프리드리히 운동실조증은 생체 내 프라탁신(frataxin) 단백질의 결핍으로 인해 뇌신경세포와 심장근육세포의 기능이 정지돼 비대성 심근증 및 심부전증의 발병으로 청소년기 환자를 사망까지 이르게 하는 유전병이지만, 현존하는 치료제는 없다. 셀리버리는 2년 전 다케다의 제안으로 ‘약리물질 생체 내 전송기술 TSDT 플랫폼’을 활용해 치료신약(CP-FXN)...

2020-12-21 10:57
셀리버리, 클로벌 톱10 제약사로부터 심장불치유전병 치료 가능 효능 입증 결과 수령

심장의 손상으로 비대성 심근증 및 심부전이 발병해 20~30세 안에사망하게 되는 무서운 유전질환이다. 아직까지 이 유전병의 치료제는 없는 실정이다. 발병 원인인 프리탁신 단백질을 뇌와 심장세포로 보충하면 치료법이 될 수 있으나, 이를 가능케 하는 기술이 없어 치료제 개발이 이뤄지지 못하고 있었다. 2년 전 이 글로벌 톱10 제약사의 제안으로 셀리버리의...

2020-11-24 14:48
셀리버리 “다케다, 선천적 유전질환 치료효능 평가시험 긍정적 통보”

선천적 비대성 심근증 및 심부전 형질전환 질환동물에 CP-FXN 단백질제제를 정맥주사로 투여해 실험개체들의 몸무게 변화, 초음파 심장 심전도 및 생존률 등 눈에 보이는 임상소견을 관찰하는 시험이다. 셀리버리 관계자는 “현재까지 치료효능 평가시험이 일본에서 정상적으로 진행되고 있다”면서 “실험개체들이 모두 건강하고, 몸무게가 줄어들지 않고...

2020-09-28 09:24
셀리버리 “비대성 심근증 치료신약 물질 다케다에 최종 이전”

에너지 합성에 관여하는 FXN 단백질이 뇌 신경세포에서 결핍되면 운동실조증이 발병하고, 심장 근육세포에서 부족하면 비대성 심근증을 일으켜 조기 사망에 이르게 한다. 현재 운동실조증 또는 비대성 심근증을 않는 FRDA 환자에 대한 근본적인 치료법은 없고 부족한 FXN 단백질을 뇌 또는 심장 세포 내로 직접 보충하는 방법만 있다. 셀리버리는 원천기술인...

2020-09-01 13:17
셀리버리 “다케다, 공동개발 운동실조증 신약 뇌·심장 전송 입증”

셀리버리는 ‘뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발’ 프로젝트와 관련해 다케다로부터 운동실조증 및 비대성 심근증 치료효능 평가의 약동학/약력학(PK/PD) 분석결과를 전달받았다고 9일 밝혔다. 이번 분석보고서에 따르면, 위탁연구기관(CRO)에서 객관적으로 진행된 약력학 효능평가에서 심장의 생물학적 활성도가 단 1회 투여만으로 20% 상승하는 결과를 얻었다....

2020-07-09 10:13
셀리버리 “다케다에 운동실조증 효능평가용 신약 물질 인도”

셀리버리는 ‘뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발’ 프로젝트의 마지막 마일스톤 3단계인 운동실조증 및 비대성심근증 동물모델에서의 약동학/약력학(PK/PD) 분석을 위한 신약후보물질 ‘CV-14’을 글로벌 제약사 다케다 쇼난연구소에 인도했다고 11일 밝혔다. 물질인도계약(MTA) 하에 다케다에 인도된 단백질 제제 CV-14은 뇌 신경세포 및 심장 근육세포의...

2020-03-12 10:44
셀리버리, 마일스톤3차 효능평가용 신약물질 ‘다케다’로 물질인도 완료

셀리버리는 ‘뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발’ 프로젝트의 마지막 마일스톤 3단계인 운동실조증 및 비대성 심근증 동물모델에서의 약동학·약력학 분석을 위한 신약후보물질 CV-14을 글로벌 제약사 다케다 쇼난연구소에 인도했다고 11일 밝혔다. 셀리버리 관계자는 “단백질 제제 CV-14은 뇌 신경세포 및 심장 근육세포의 미토콘드리아에 존재하면서 에너지...

2020-03-12 10:11