셀리버리 “비대성 심근증 치료신약 물질 다케다에 최종 이전”

▲선천적 유전질환 비대성 심근증과 관련해 CP-FXN은 심장이 비대해지고 기능이 상실되는(왼쪽) 것을 막고 심장기능을 정상화(오른쪽) 시키는 치료 효능을 보였다. (사진제공=셀리버리)

셀리버리는 다케다와 공동으로 진행하는 ‘프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료 신약후보물질 개발’ 프로젝트와 관련해 세포/조직투과성 FXN 단백질(CP-FXN)을 다케다 쇼난 연구소에 최종 전달했다고 1일 밝혔다.

에너지 합성에 관여하는 FXN 단백질이 뇌 신경세포에서 결핍되면 운동실조증이 발병하고, 심장 근육세포에서 부족하면 비대성 심근증을 일으켜 조기 사망에 이르게 한다. 현재 운동실조증 또는 비대성 심근증을 않는 FRDA 환자에 대한 근본적인 치료법은 없고 부족한 FXN 단백질을 뇌 또는 심장 세포 내로 직접 보충하는 방법만 있다.

셀리버리는 원천기술인 약리물질 생체 내 전송기술 TSDT 플랫폼을 적용해 세포/조직투과성 CP-FXN을 개발했다. 다케다와 최종 마일스톤 3단계인 비대성 심근증 질환동물모델에서의 치료효능 평가를 위해 CP-FXN을 질환동물에게 즉시 투여, 치료효능을 평가할 예정이다.

또한, 미국 잭슨레버레토리에서 뇌신경세포 내의 FXN 단백질 결핍으로 인한 운동실조증 치료효능 평가시험도 연이어 진행될 계획이다.

셀리버리에 따르면 내부 치료효능 검증시험에서 이미 비대성 심근증 질환동물모델의 생존율 증가, 심전도 정상화, 체중감소 정상화, 에너지대사 관련 효소활성 회복, 심장 섬유화 억제 등 비대성 심근증 치료효능이 도출됐다.

회사 관계자는 “다케다와의 최종 마일스톤 3단계 효능평가시험이 내부실험과 같은 결과로 재현되면 유일한 치료신약으로서 다케다에 CP-FXN의 독점적 라이선싱 아웃이 기대된다”면서 “TSDT 플랫폼 기술이 뇌와 심장같은 약리물질 전송이 극히 어려운 장기에도 제 기능을 한다는 점이 증명돼 비독점적 라이선싱아웃 가능성도 높아질 것”이라고 말했다.