[BioS]GC녹십자, 알라질증후군 치료제 “국내 건보 적용”

2021년 미럼서 국내판권 L/I ‘리브말리’, 알라질증후군 “국내 첫 보험적용”

GC녹십자(GC Biopharma)는 2일 알라질증후군(Alagille syndrome, ALGS) 치료제 ‘리브말리액(성분명 마라릭시뱃)’이 보건복지부 고시에 따라 건강보험 급여목록에 등재됐다고 밝혔다. 급여 적용은 이번달 1일부터 시행됐다.

이번 급여등재로 리브말리는 국내에서 알라질증후군 적응증에 대해 건강보험이 적용되는 첫 치료제가 됐다. 그동안 치료 선택지가 제한적이었던 소아 희귀질환 영역에서 의미 있는 전환점이 될 것으로 GC녹십자는 기대했다.

GC녹십자는 지난 2021년 미럼 파마슈티컬(Mirum Pharmaceuticals)로부터 리브말리의 국내 상업화 권리를 들여왔다. 리브말리는 2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받았으며, 지난 2023년 한국에서도 허가를 받았다.

리브말리는 경구용 IBAT 저해제로, 담즙산의 장내 재흡수를 억제하는 기전이다. 알라질증후군 환자에게 나타나는 담즙정체성 소양증을 개선하는데 사용된다. 리브말리는 임상시험군과 외부 자연사코호트(GALA)를 비교평가한 결과, 리브말리 치료군은 대조군과 비교해 간이식이나 사망 등 중대한사건 발생위험이 약 70% 감소하는 것으로 나타났다.

알라질증후군은 소아기에 발병해 만성 간질환을 유발하는 희귀 유전질환으로, 극심한 소양증과 성장장애 등을 동반한다. 증상이 악화될 경우 간이식과 같은 고위험 수술에 의존할 수밖에 없어 환자와 보호자 모두에게 돌봄, 경제, 정신적 부담이 매우 큰 질환이다. 이번 급여 적용으로 보다 이른 시점부터 질환조절이 가능해지면서, 환자와 보호자 모두의 치료부담이 실질적으로 완화될 것으로 회사는 기대했다.

고재성 서울대병원 소아청소년과 교수는 “알라질증후군은 소아기에 발병해 환자뿐 아니라 보호자에게도 장기간 큰 부담을 주는 질환”이라며 “그동안 증상이 악화되면 간이식을 고려할 수밖에 없었던 치료 환경에서 리브말리액을 통해 혈중 담즙산 농도를 조절함으로써 일부 환자에서는 간이식을 늦추거나 피할 수 있을 것으로 기대된다는 점은 임상적으로 매우 중요한 의미를 갖는다”고 말했다.

박진영 GC녹십자 SC본부 본부장은 “리브말리액은 허가 후 공익차원으로 한국희귀필〮수의약품 센터를 통해 알라질증후군 환자 중 소양증 치료가 필요한 환자를 대상으로 약제 무상지원 프로그램을 운영하였으며, 리브말리액의 급여적용은 알라질증후군 환자들의 치료 접근성을 획기적으로 개선했다는 점에서 의미가 크다”며 “앞으로도 희귀·난치질환 영역에서 환자와 보호자에게 실질적인 도움이 되는 치료옵션을 지속적으로 확대해 나가겠다”고 말했다.