뉴라클사이언스, 신경계 신약 후보물질 ‘NS101’ 국내 임상 1b/2a상 승인

혁신신약 개발 기업 뉴라클사이언스는 신경계질환 계열 내 최초(first-in-class) 항체신약 후보물질 ‘NS101’의 돌발성 감각신경성 난청을 적응증으로 하는 국내 1b/2a상 임상시험계획 (IND)을 승인받았다고 10일 밝혔다.

이번에 승인된 NS101 임상시험은 건강한 성인 및 돌발성 감각신경성 난청 환자를 대상으로 다회 증량 투여를 통해 안전성, 내약성, 약동/약력학(PK/PD) 및 유효성 평가를 위한 다기관 탐색임상이다. 적응증은 돌발성 감각신경성 난청이다.

뉴라클사이언스는 NS101의 북미 임상1a상 결과를 통해 약물의 단회 증량 투여 안전성, 내약성, 약동력학, 면역원성에 대한 우수한 데이터를 확보했다. 후속 임상시험을 통해선 신경계 질환의 first-in-class 치료제로 개발될 수 있음을 지난해 1월에 밝힌 바 있다.

NS101은 북미 임상1a상 진입을 승인받고 성공적으로 수행한 국내 최초의 신경질환 분야 first-in-class 항체신약 후보물질이다. NS101은 독창적인 작용 기전에 의해 알츠하이머 치매, 난청, 급성척수손상, 루게릭병, 망막병증 등 다양한 퇴행성 신경질환 치료제로 개발될 수 있다.

NS101의 신규 약물 표적인 FAM19A5는 뉴라클사이언스가 바이오 빅데이터 및 최적화된 약물 표적 발굴을 위한 생명정보학적 방법론을 통해 발견했다.

FAM19A5는 신경계에서만 특이적으로 발현하는 단백질로, 신경돌기의 성장 및 시냅스 연접을 억제하는 기능이 있다. NS101은 이를 제거해 신경 기능 회복을 촉진하는 원리를 통해 치매, 난청 등 신경계 질환에 대한 근본적인 치료 효과를 보려는 접근법이다. 뉴라클사이언스는 NS101의 신경 퇴행 방지 및 재생 촉진 효과를 다양한 비임상연구에서 확인했다.

성재영 뉴라클사이언스 대표이사는 “신경계질환을 극복할 혁신적 치료제 개발을 목표로 오랜 기간 차질 없도록 준비해 왔다”며 “이번 임상 난청 치료제로서 가능성을 확인하고, 다양한 신경계 질환 치료 가능성을 제시하는 시냅스 복원 가설을 검증할 수 있을 것이라는 것에 기대하고 있다”고 밝혔다.