툴젠, 국제학회서 차세대 유전자가위 플랫폼 발표

▲이정준 툴젠 이사가 미국 보스턴에서 열린 제4회 CRISPR 2.0 학회서 차세대 유전자 가위 Sniper2L개발 과정을 발표하고 있다. (사진제공=툴젠)

툴젠은 미국 보스턴에서 열린 제4회 크리스퍼(CRISPR) 2.0 학회에서 차세대 유전자가위와 안전성 평가 플랫폼에 대해 발표했다고 13일 밝혔다.

CRISPR 2.0 학회는 차세대 크리스퍼 플랫폼 및 치료제 개발을 모토로 전 세계서 크리스퍼 관련 연구를 진행하고 있는 대학 및 기업 연구자들과 해당 기술에 관심 있는 빅파마들을 대상으로 개최하는 연례행사이다. 11월 28일부터 30일까지 3일 동안 열렸다.

이정준 툴젠 이사는 차세대 유전자가위 Sniper2L와 개발법인 Sniper-screen에 대해 발표했다.

크리스퍼 유전자가위(spCas9)는 2012년 Streptococcus pyogenes 박테리아 종에서 발견된 후 다양한 종류의 유전자가위가 발표됐다. 그러나 spCas9은 높은 효능에도 비표적 서열에도 교정이 될 수 있는 off-target effect가 나타났다. 이를 개선하기 위한 차세대 유전자가위 개발에 관한 연구가 다양한 연구그룹에서 진행됐다.

툴젠은 이러한 한계를 극복하고 효능은 그대로 유지하면서 정확도만 높인 차세대 유전자가위Sniper2L과 개발법인 Sniper-screen을 개발했다. 이와 관련된 연구 성과를 특허화했고, 올해 3월 Nature Chemical Biology 지에 관련 연구성과를 발표했다.

두 번째 패널 토론에서는 차세대 유전자가위 off-target effect 예측법에 대한 대담을 진행하였다.

유전자가위 치료제는 표적 서열(on-target) 이외에 비표적 서열(off-target)에도 교정이 될 수 있는 부작용이 있다. 그래서 각국 규제 기관의 허가를 받기 위해서는 유전체 내의 비표적 서열들의 교정 정도를 측정해 제출해야 한다.

툴젠은 차세대 off-target 예측법인 Extru-seq과 TAPE-seq 등의 연구성과를 올해 1월 Genome biology지와 Nature Communications지에 발표한 바 있다.

이병화 툴젠 대표이사는 “현재 CRISPR 원천특허를 확보하기 위한 미국 저촉심사 1단계(Motion Phase)에서 툴젠이 승리한 상황이며, 2단계도 승리할 수 있도록 하겠다”고 말했다.