헬릭스미스, ‘엔젠시스’ 루게릭병 미국 임상 2상 개시

헬릭스미스가 개발 중인 ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 미국 임상 2상이 시작된다.

헬릭스미스는 미국 환자들이 열람하는 미국국립보건원(NIH)의 임상 정보 사이트 클리니컬트라이얼즈에 임상 2상 시험계획을 등록했다고 18일 밝혔다. 회사는 10월 미국 식품의약국(FDA)에 프로토콜을 제출하고, 임상 사이트 선정 및 임상 운영에 대한 구체적인 계획을 준비해 왔다.

이번 ALS 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나누어 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 주평가 지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상 반응의 발생을 살펴본다. 이와 함께 측정할 유효성 지표는 △ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치대비 변화 △근육 기능 및 근육 강도의 변화 △호흡 기능의 변화, 환자 삶의 질 등의 변화 정도(PGIC) △호흡 기능 및 생존율에 미치는 효과 △바이오마커의 변화량 등이다.

ALS 임상 2a상의 가장 큰 특징은, 엔젠시스(VM202) 주사 후 환자의 근육 조직을 소량 채취하여 유전자 발현량을 측정한다는 점이다. 임상시험은 먼저 소규모로 시작하는데, 총 18명의 ALS 환자를 대상으로 180일 간 진행된다. 이후 100명이 넘는 규모의 임상 2b상을 진행할 계획이다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “대부분의 ALS는 아직도 그 원인이 분명히 밝혀지지 않았는데, 미국 FDA가 허가한 의약품은 단지 2개로서 그 효과가 미미하다”면서 “이번 ALS 임상 2상에서 엔젠시스(VM202)의 안전성과 유효성이 입증될 경우 치료적 선택으로서의 가능성에 진일보하는 것것”이라고 말했다.

현재 미국에는 3만명 정도의 ALS 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 엔젠시스는 미국 FDA로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다.