셀리버리 “다케다에 운동실조증 효능평가용 신약 물질 인도”

▲선천적 유전병 (비대성심근증)에 걸린 시험동물에 위약 및 CV-14 단백질 제제를 투여한 후 심장 병리조직검사 결과. 붉은색은 심장근육의 경화로 인해 딱딱해지고 탄력을 잃은 심근증의 전형적인 특성. 파란색은 정상 심장근육. (자료제공=셀리버리)

셀리버리는 ‘뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발’ 프로젝트의 마지막 마일스톤 3단계인 운동실조증 및 비대성심근증 동물모델에서의 약동학/약력학(PK/PD) 분석을 위한 신약후보물질 ‘CV-14’을 글로벌 제약사 다케다 쇼난연구소에 인도했다고 11일 밝혔다.

물질인도계약(MTA) 하에 다케다에 인도된 단백질 제제 CV-14은 뇌 신경세포 및 심장 근육세포의 미토콘드리아에 존재하면서 에너지 합성에 관여하는 특정 단백질에 셀리버리의 TSDT 플랫폼기술을 적용, 세포/조직투과성 재조합단백질 제제의 신약후보물질로 개발했다. 이 단백질이 부족하면 프리드리히 운동실조증(FRDA)이 발병할 뿐만 아니라, 심장 부정맥, 심부전, 비대성심근증, 심정지를 일으켜 사망까지 이르는 치명적 선천적 유전병이 발병한다.

회사 관계자는 “현재 FRDA 환자는 항산화물질 등 일시적으로 증상을 완화시키는 약물 이외에 근복적인 치료법이 없다”면서 “환자에게 부족한 미토콘드리아 단백질을 뇌 신경세포 및 심장 근육세포 내로 직접 전송시키는 것만이 유일한 근본적 치료법이며, 이를 위해 다케다와 현재 신약공동개발을 수행 중”이라고 설명했다.

지난해 말 다케다가 직접 수행했던 CV-14 단백질의 세포투과능력 및 미토콘드리아로의 타깃팅 능력은 현재 최종 동물모델에서의 약동학/약력학 분석과 질병치료 효능평가시험이 진행 중이다. 셀리버리는 CV-14의 안전성 및 유효성이 다케다에 의해서 최종 재증명에 성공하면 향후 다케다와의 사업에 큰 반향이 있을 것으로 기대하고 있다.