셀리버리 “글로벌 제약사와 핵산치료제 공동개발 협상”

▲세포막 투과 펩타이드(붉은색)가 약리물질(파랑색)을 세포 내로 전송하는 모습 (자료제공=셀리버리)

셀리버리는 복수의 글로벌 제약사와 유전자간섭 핵산치료제 공동개발을 위한 계약 협상 중이라고 24일 밝혔다.

셀리버리에 따르면 글로벌 제약사들은 자체 개발 핵산치료제를 생체 내 세포 안으로 전달하기 위해 먼저 셀리버리에 공동개발을 요청했다. 현재 검증 및 공동개발 계약의 세부조건 협상이 마무리 단계에 들어선 것으로 알려졌다.

핵산 치료제는 3세대 바이오 의약품 중 하나로, 유전체의 유전 정보로부터 질병 유발 단백질이 생성되는 과정을 조절함으로써 질병을 치료하는 기전이다. 대부분의 질병은 이 단백질의 비정상적인 생성 및 과다 발현과 관련이 있다.

1·2세대 바이오의약품은 인간의 유전자 중 15% 내외만 표적이 가능하지만, 3세대 바이오의약품인 핵산치료제는 단백질 생성 과정의 중간 산물인 mRNA(메신저 RNA)를 표적으로 하기에 모든 단백질의 생성을 조절할 수 있다. 이에 따라 기존 치료제의 한계점을 한 번에 극복할 수 있는 블록버스터급 신약개발이 가능할 것으로 기대된다. 그러나 전 세계적으로 총 174 건의 임상시험이 진행돼 단 6건만이 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받을 정도로 성공 확률이 낮은 분야다.

셀리버리 관계자는 “현재 계약 추진 중인 글로벌제약사들의 목적은 셀리버리의 원천기술인 ‘약리물질 생체 내 전송기술(TSDT)’을 이용해 혈류 에서 장기로, 장기에서 타겟 세포 핵 내부로 핵산치료제를 전송하는 것”이라며 “유럽에 기반을 둔 글로벌 제약사와 TSDT 플랫폼기술 사용에 관한 포괄적 연구협력 계약을 맺고 세포투과성 핵산치료제를 시작으로 펩타이드, 항체 등 다른 약리물질에도 플랫폼 기술을 동시다발적으로 적용할 계획”이라고 말했다.