셀리버리, 글로벌 제약사들과 핵산치료제 공동개발

셀리버리가 복수의 글로벌 제약사와 유전자간섭 핵산치료제 공동개발 계약 협상 중이라고 24일 밝혔다.

회사 관계자는 “글로벌 제약사들은 자체 개발 핵산치료제를 생체 내 세포 안으로 전달하기 위해 먼저 셀리버리에 공동개발 요청해 왔다”며 “현재는 이 복수의 글로벌 제약사들과의 검증 및 공동개발 계약의 세부조건 협상이 마무리 단계에 들어섰다”고 말했다.

핵산 치료제는 3세대 바이오 의약품 중 하나로, 유전체의 유전 정보로부터 질병 유발 단백질이 생성되는 과정을 조절함으로써 질병을 치료하는 기전이다. 대부분의 질병은 이 단백질의 비정상적인 생성 및 과다 발현과 관련이 있다. 1ㆍ2세대 바이오의약품은 인간의 유전자 중 15% 내외만 표적이 가능한데, 3세대 바이오의약품인 핵산치료제는 단백질 생성 과정의 중간 산물인 mRNA (메신저 RNA)를 표적으로 하기에 모든 단백질의 생성을 조절할 수 있다.

핵산치료제는 기존 치료제의 한계점을 한 번에 극복할 수 있는 블록버스터급 신약개발이 가능하다. 질환과 연결된 타겟 mRNA의 염기서열만 발굴하면 그 자체가 신약이 될 수 있어 무궁무진한 적용이 가능하다고 알려져 있다.

회사 관계자는 “현재 계약 추진 중인 글로벌제약사들의 목적은 셀리버리의 원천기술인 ‘약리물질 생체 내 전송기술’을 이용하는 것”이라며 “이는 혈류에서 장기로, 장기에서 타겟 세포 핵 (nucleus) 내부로 자사들의 핵산치료제를 전송한다“고 설명했다.

셀리버리는 현재 세포·조직투과성 항체, 재조합단백질 및 펩타이드 등 여러 신약분야에서 글로벌 톱3 제약사 다케다 (세계 10위권) 글로벌 제약사들과 계약을 맺고 현재 협업하고 있다. 핵산치료제 분야에서도 새롭게 여러 유럽 및 아시아 기반 글로벌 제약사들과 협업을 눈앞에 두고 있다.

앞으로 계획은 유럽에 기반을 둔 글로벌 제약사와 TSDT 플랫폼기술 사용에 관한 ‘포괄적 연구 협력 계약 (MCA)’을 맺고 세포투과성 핵산치료제를 시작으로 펩타이드, 항체 등 다른 약리 물질에도 플랫폼기술을 동시다발적으로 적용할 예정이다. 발굴되는 세포ㆍ조직투과성 신약물질마다 라이센싱 (L/O) 계약이 추가되는 메가딜 (mega-deal)이 발생하며 장기적 파트너쉽이 구축된 셈이다.