녹십자, 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’ 美 FDA 임상2상 승인

▲녹십자 헌터증후군 치료제 헌터라제 (사진제공=녹십자)

녹십자가 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘헌터라제(프로젝트 코드:GC1111)’의 임상 2상 시험 진입을 승인받았다고 12일 밝혔다.

헌터라제는 전 세계에서 유일한 헌터증후군 치료제였던 샤이어의 엘라프라제 독점을 깨고 2012년 국내 출시됐다. 출시 2년 만에 국내 시장 점유율 절반을 넘어섰고, 지난해에는 남미와 북아프리카 등지에 수출돼 200억원대의 매출을 올렸다.

미국 임상에서 헌터라제는 엘라프라제의 투여 용량(체중 ㎏당 0.5mg)보다 두 배와 세 배로 늘렸을 때의 효과와 안정성을 검증한다. 고용량 투여가 가능하다는 것은 안전하면서도 치료 효과를 높인다는 의미다.

한터증후군은 세포 내 소기관 중 하나인 리소좀 내 IDS라는 효소가 없거나 결핍돼 글로코사미노글리킨이 비정상적으로 세포 내에 축적되는 유전병이다. 골격 이상, 지능 저하 등의 증상을 보이다 심하면 15세 전후 조기 사망할 수도 있다.

희귀질환인 만큼 국내 환자는 70명, 미국 환자는 500명 정도이며 전 세계에 알려진 환자도 2000여명에 불과하다. 성인 엄지손가락보다 작은 3㎖ 바이알(약병) 치료제 가격이 200만원이 넘어 글로벌 시장 규모는 약 6000억원으로 추정되고 있다. 업계는 시장 규모가 수년 내 1조원으로 커질 것으로 전망하고 있다.

한편 녹십자는 헌터라제의 투여경로를 다양화하는 연구도 진행 중이며, 조만간 헌터증후군 환자의 뇌 질환 개선제인 GC1123의 일본 임상도 돌입할 계획이다.