크리스탈지노믹스 분자표적 항암제, ‘개발단계 희귀의약품’ 지정

희귀암인 ‘골수형성이상증후군(MDS)’ 치료 위한 ‘CG200745’…임상 2상 진입 준비 중

크리스탈지노믹스는 자사가 개발 중인 분자표적 항암제 ‘CG200745’가 식품의약품안전처로부터 희귀암인 ‘골수형성이상증후군(MDS)’ 치료를 위한 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정됐다고 19일 밝혔다.

식약처의 개발단계 희귀의약품으로 지정되면, 임상개발 단계부터 허가까지 다양한 지원과 혜택이 주어진다.

크리스탈지노믹스에 따르면 골수형성이상증후군은 비정상적인 조혈모세포로부터 유래된 혈액암의 일종으로, 국내에는 연간 850명 정도의 환자가 발생한다.

CG200745는 세포의 다양한 생리작용을 촉진하거나 제어하는 명령체계인 후성유전학 단백질 ‘HDAC’의 기능을 저해, 암세포의 명령체계를 조절해 약화시키거나 궤멸시키는 원리의 치료제다.

고형암 환자를 대상으로 한 임상 1상 시험에서 약효와 안전성 등을 확인한 후, 현재 2상 진입을 준비 중이라는 게 회사 측 설명이다.

회사 관계자는 “CG200745의 개발이 성공적으로 이뤄져 시판 승인을 받게 되면, 기존 치료제에 저항성을 보이는 MDS 환자들에게 큰 희망을 줄 뿐만 아니라 독점적으로 시장을 확보할 수 있을 것”이라고 밝혔다.

한편 희귀의약품 지정제도는 미국ㆍEUㆍ일본 등도 시행하는 신약개발 지원 프로그램으로 지난 2013년 도입됐다. 특히 허가기관은 제약사에 임상 개발기간 단축ㆍ세제혜택ㆍ연구비 지원 등의 인센티브를 제공한다.