녹십자 “헌터라제, 6세미만 소아 임상 결과 효과있다”

녹십자는 자사가 세계에서 두번째로 개발한 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’의 6세 미만 소아 임상 결과에 대해 증상을 개선하는 효과가 있다고 22일 밝혔다.

헌터증후군은 ‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 희귀질환으로, 이 병에 걸리면 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상이 나타난다. 국내에는 70여명의 헌터증후군 환자가 있는 것으로 알려졌다.

이번 임상 시험 결과는 지난 20일 삼성서울병원에서 열린 제13회 MPS(뮤코다당증) 심포지엄을 통해 발표됐다. 심포지엄에서 연자로 나선 아주의대 의학유전학과 손영배 교수는 “임상시험기간 동안 안전성에 관한 특별한 변화는 발견되지 않았고, 소변을 통해 배출된 글로코사미노글리칸의 양이 전반적으로 감소된 추이를 확인할 수 있었다”고 밝혔다. 이는 성인뿐만 아니라 6세 미만 헌터증후군 환자에게서도 헌터라제 투여 시 효과가 있다는 것을 의미한다.

녹십자는 이번 임상시험을 근거로 6세 미만의 소아 환자까지 사용할 수 있도록 식품의약품안전처에 적응증 변경을 신청한 상태다.

이번 임상시험은 6세 미만의 헌터증후군 환자를 대상으로 헌터라제를 투여했을 때 안전성과 유효성을 평가하려는 목적으로 2012년부터 52주 동안 삼성서울병원에서 실시됐다.

녹십자는 앞서 2010~2011년에 6~35세 사이의 환자를 대상으로 진행한 임상시험을 통해서도 유효성과 안전성을 입증한 바 있다.

한편 녹십자는 지난해 ‘헌터라제’를 중동과 아시아 지역에 수출하는 데 성공했다. 이와 함께 지난해 2월 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정받아 미국 현지 임상과 품목허가가 보다 빠르게 진행될 전망이다.

헌터증후군 치료제는 세계적으로 매년 11%씩 성장하고 있고, 글로벌 시장 규모는 약 5000억원에 이르는 것으로 추정된다.