[BioS]큐리언트, 'CDK7 저해제' 소아뇌종양 美임상 "IND 승인"

소아뇌종양 대상 '모카시클립' 평가 연구자 임상 IND 승인

큐리언트(Qurient)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 CDK7 저해제 ‘모카시클립(mocaciclib, Q901)’의 소아 뇌종양 연구자 임상을 위한 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 2일 밝혔다.

이번 연구자 임상은 큐리언트가 지난 2024년부터 진행한 미국 콜로라도대 앤슈츠 메디컬캠퍼스, 하버드대 다나파버암센터와의 뇌종양 공동연구에서 시작됐으며, CDK7 저해제가 소아 뇌종양의 핵심 발암 유전자인 MYC을 표적한다는 연구결과를 확인했다.

올해 6월 국제 소아신경종양 심포지엄(ISPNO 2026)에서 관련한 전임상에서 소아 뇌종양 쥐모델에서 생존기간을 늘린 데이터를 확인했다. 모카시클립 투여에 따른 종양 억제효과가 CDK7 유전자 발현을 직접 차단했을 때와 유사한 수준으로 나타났다, 뇌와 중추신경계(CNS)에도 약물이 분포해 종양성장 억제를 관찰했다고 회사측은 설명했다.

이번 연구자 임상 대상은 치료후 재발한 수모세포종(medulloblastoma)과 비정형 기형양/횡문근양 종양(atypical teratoid/rhabdoid tumor, AT/RT) 등 소아 배아성 뇌종양 환자다. 소아 뇌종양 가운데서도 대표적인 난치암으로 수모세포종 MYC 변이가 있는 고위험군에서는 5년 생존율이 30% 안팎으로 떨어지고, AT/RT의 5년 생존율은 35% 수준이고 3세 미만 환아에서는 15%에 그친다. 환자가 재발한 이후에는 쓸 수 있는 표준치료제가 없는 미충족수요가 큰 질환이다.

남기연 큐리언트 대표는 “이번 IND 승인은 소아 환자를 가장 가까이에서 지켜본 의사들이 새로운 치료법을 찾아 나선 절박함이 만들어낸 결실”이라며 “전임상에서 확인한 효능이 임상에서도 이어지길 기대하며, 치료법이 없어 고통받는 전세계 환자에게 모카시클립이 새로운 희망이 되길 바란다”고 말했다.