HLB파나진, OTS서 AOC 핵심 ‘PNA 페이로드’ 최적화 기술 공개

PNA 화학적 변형 및 스플라이싱 조절 연구 발표

표적·질환별 맞춤형 PNA 설계 기술 입증…기존 PMO 대비 우수한 활성 확인

▲미국 콜로라도주 덴버에서 개최된 제22회 올리고뉴클레오타이드 치료제 학회에서 HLB파나진 관계자가 연구 결과를 설명하고 있다 (사진제공 = HLB파나진)

HLB파나진이 차세대 신약 플랫폼으로 주목받는 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC)의 핵심 기술력을 글로벌 무대에서 공개했다.

HLB파나진은 미국 콜로라도주 덴버에서 열린 ‘제22회 올리고뉴클레오타이드 치료제 학회(OTS 2026)’에 참가해 인공핵산(PNA) 페이로드 최적화 및 RNA 스플라이싱 조절에 관한 연구 성과를 포스터로 발표했다고 14일 밝혔다.

AOC는 항체를 이용해 핵산치료제를 원하는 세포까지 전달하는 기술이다. 항체가 표적 세포를 찾아가는 역할을 하고, 여기에 결합된 핵산이 세포 안에서 실제 치료 작용을 한다. HLB파나진은 자체 PNA 기술을 AOC의 핵산 페이로드로 활용하는 플랫폼을 개발하고 있다. 따라서 표적에 따라 치료 활성이 높은 PNA를 설계하고 최적화하는 기술이 AOC 후보물질의 경쟁력을 좌우하는 중요한 요소다.

이번 연구는 치료 활성을 높이기 위한 최적의 PNA 설계 기법을 규명하는 데 집중됐다. 연구진은 뒤센 근이영양증(DMD)과 암 관련 유전자를 표적으로 PNA의 화학적 구조 변형에 따른 RNA 스플라이싱 조절 효과를 다각도로 비교 분석했다.

연구 결과 동일한 유전정보를 표적으로 삼더라도 PNA의 화학적 변형 종류와 배치 위치에 따라 치료 활성이 크게 달라지는 것으로 나타났다. 특히 일부 변형 PNA는 기존 표준 치료제 소재인 PMO(포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머)와 대등하거나 이를 웃도는 활성을 나타냈다. 암세포 대상 실험에서는 특정 변형 PNA가 시험 대상 물질 중 가장 강력한 세포사멸 유도 효과를 나타냈다.

또 질환과 표적의 특성에 따라 최적의 효과를 내는 PNA 구조가 상이하다는 점을 규명했다. 일률적인 구조 대신 질환별 맞춤형 설계의 필요성을 데이터로 입증한 셈이다. 이를 통해 HLB파나진은 다양한 표적에 유연하게 대응할 수 있는 PNA 페이로드 설계·평가 플랫폼 역량을 공고히 다졌다.

현장에서도 PNA의 구조 변형을 통해 표적별 활성을 선택적으로 극대화할 수 있는 가능성과 합성·분석 기술에 글로벌 전문가들의 질의가 집중됐다.

HLB파나진은 이번 연구를 통해 확보한 PNA 서열 및 구조 변형 데이터를 AOC 플랫폼 페이로드 설계에 즉각 적용할 방침이다. 최적화된 PNA와 항체를 결합해 체내 전달력과 세포 내 활성을 검증한 뒤 본격적인 파이프라인 발굴로 이어갈 계획이다.

HLB파나진 관계자는 “AOC의 치료 효과를 높이기 위해서는 표적 세포까지 전달된 뒤 실제 치료 작용을 하는 페이로드의 성능이 중요하다”며 “이번 연구를 통해 축적한 PNA 설계 기술과 데이터를 기반으로 표적별 최적의 PNA 페이로드를 개발하고, 이를 AOC 플랫폼의 경쟁력으로 연결해 나가겠다”고 말했다.