[BioS]알지노믹스, '유전자치료제' 간암 1/2상 "구두발표"

[AACR 2026 초록]리보자임 플랫폼 기술 적용한 개념입증(PoC) 결과로, 'RZ-001' 1/2상 중간 데이터 발표

알지노믹스(Rznomics)는 오는 4월 17일부터 22일(현지시간)까지 미국 샌디에고에서 열리는 미국 암연구학회(AACR 2026)에서 간암 유전자치료제 후보물질 ‘RZ-001’의 임상1/2상 중간 결과에 대한 구두발표를 진행할 예정이라고 18일 밝혔다.

알지노믹스는 RNA 치환효소 기반 트랜스-스플라이싱 리보자임(trans-splicing ribozyme)을 기반으로, RNA 편집 유전자치료제를 연구개발하는 바이오텍이다.

이번에 발표하는 구두발표 제목은 ‘hTERT 양성 간세포암 환자를 대상으로 hTERT 표적 RNA 치환 유전자 치료와 발간시클로버와 VEGF, PD-L1 항체 병용요법의 효능을 평가하는 임상1b/2a상, 공개, 다기관 임상연구(A phase 1b/2a open-label, multicentre study of an hTERT-targeted RNA replacement gene therapy in combination with valganciclovir and anti-VEGF/PD-L1 antibodies in patients with hTERT-positive hepatocellular carcinoma)’이다.

19일 진행되는 이번 구두발표는 김윤준 서울대병원 소화기내과 교수가 맡았다. 초록에서 제목 이외 세부 내용은 공개되지 않았다.

RZ-001은 아데노바이러스(adenovirus) 벡터를 통해 RNA 치환효소를 전달하며, 해당 RNA 치환효소는 암세포에서 특이적으로 발현되는 텔로머라아제(hTERT) mRNA를 표적해 절단하고, 치료용(payload) RNA로 치환해 암세포의 사멸을 유도하는 기전이다. 전체 암종의 약 80% 이상에서 텔로머라아제가 발현한다고 회사측은 설명했다.

RZ-001은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 간암(HCC)와 교모세포종(GBM)에서 패스트트랙(fast track)과 희귀의약품 지정(orphan drug designation)을 받았다. 알지노믹스는 텔로머라아제 mRNA를 표적하는 기전에 기반해, 향후 다른 암종으로 적응증 확대 가능성을 엿보고 있다.