에스티팜, CRISPR CDMO 본격 진출…“새로운 입지 구축” [바이오USA]

제2올리고동 준공…CDMO 전주기 대응 가능

▲성무제 에스티팜 대표가 16일(현지시간) 미국 보스턴에서 열린 2025 바이오 인터내셔널 컨벤션 현장에서 테이블에 앉아 기자들과 만나 유전자편집(CRISPR) 위탁개발생산(CDMO) 시장 진출에 대해 설명하고 있다. (노상우 기자 nswreal@)

에스티팜이 차세대 성장동력으로 ‘유전자편집(CRISPR) 위탁개발생산(CDMO)’ 시장 진출을 선언하며 유전자치료제 분야로 사업 영역을 확대한다. 고도화된 단일 가이드 리보핵산(sgRNA) 합성 기술을 기반으로 글로벌 CDMO 시장에서 새로운 입지를 구축한다는 구상이다.

성무제 에스티팜 대표는 16일(현지시간) 미국 보스턴에서 열린 ‘2025 바이오 인터내셔널 컨벤션(바이오USA)’ 현장에서 기자들과 만나 “고품질 sgRNA 생산 플랫폼을 통해 유전자치료제 핵심 원료 생산 역량을 확보했다”며 “RNA 플랫폼 기반 유전자 치료를 위한 핵심 플레이어로 도약할 것”이라고 밝혔다.

에스티팜은 최근 100mer 수준의 고순도 sgRNA 합성에 성공했다. 글로벌 주요 CDMO기업들도 대량 생산에 어려움을 겪는 고난도 영역으로, 에스티팜은 80% 수준의 순도 달성과 함께 질량분석기 기반 정밀 불순물 검증 기술까지 확보해 경쟁력을 높였다. 이르면 3분기부터 본격 생산에 나설 계획이다.

성 대표는 “CRISPR의 핵심은 정확한 절단을 유도하는 가이드 리보핵산(RNA) 기술이다. 에스티팜은 우수의약품제조및품질관리기준(GMP) 수준의 sgRNA 생산 역량을 갖춘 국내 유일 기업”이라며 “지질나노입자(LNP) 딜리버리 기술까지 자체 개발해 플랫폼 기반 유전자치료 CDMO로의 전환을 가속화하고 있다”고 설명했다.

에스티팜은 기존 RNA 올리고 CDMO 시장에서 이미 글로벌 톱3 수준의 생산 역량을 갖추고 있으며, mRNA와 circRNA 플랫폼까지 확보해 다양한 차세대 모달리티(치료접근법) 대응이 가능하다. 성 대표는 “RNA 플랫폼은 향후 세포유전자치료제(CGT) 핵심 인프라로 작용할 것이며, sgRNA·메신저 리보핵산(mRNA)·원형 리보핵산(circRNA)을 통합 생산할 수 있는 CDMO는 드물다”며 “플랫폼 경쟁력을 앞세워 글로벌 고객사 확보에 나설 것”이라고 강조했다.

이번 행사에서는 RNA 기반 자체 신약 파이프라인도 소개했다. 후천면역결핍증후군(HIV) 치료제 ‘STP0404’는 세계 최초의 알로스테릭 인테그라제 효소 저해제(ALLINI) 기전 치료제로, 내성 HIV에도 대응 가능한 계열 내 최초(First-in-Class) 후보로 평가된다. 성 대표는 “STP0404는 현재 임상 2상 중이며 글로벌 빅파마들과 기술이전 논의를 진행 중으로, 내년 중 기술수출을 목표로 하고 있다. 최근 긍정적인 데이터가 나올 것으로 예상된다. 보통 HIV의 경우 단독요법으로 하지 않는 만큼 파트너사에 라이선스 아웃 하는 전략을 선택하고자 한다”고 말했다.

또다른 파이프라인인 대장암 치료제 ‘STP1002’는 텐키라제를 선택적으로 저해하는 새로운 기전으로, 임상 1상에서 우수한 안전성과 병용투여 효과를 입증했다. 성 대표는 “임상 결과를 지속해서 확인하고 적극적인 기술수출이나 전략적 제휴를 수행할 예정”이라고 설명했다.

이번 바이오USA에서도 에스티팜에 관한 관심이 뜨겁다. 성 대표는 “80~100건의 미팅이 예정돼 있다. 미중 갈등의 영향으로 중국을 대신해 우리를 이용하려는 접촉이 늘었었다. 이로 인해 비즈니스에서 덕을 본 건 맞지만, 분명히 기술력이 있다. 경쟁력을 갖췄다”고 말했다.

한편 에스티팜은 올해 제2올리고동 준공과 함께 중형·소형 라인을 추가 배치해 초기 임상부터 상업화까지 CDMO 전주기 대응이 가능해졌다. 다만 3~5년 뒤에는 한국에서의 생산능력만으로는 수요를 따라가지 못할 것으로 판단하고 있다. 성 대표는 “현재와 같은 추세가 계속된다면 해외에 공장 설립도 고민해야 한다. 미국이나 동유럽 등을 생각하고 있는데, 내년에 다시 생각해봐야 할 것 같다”고 말했다.