젬백스, PSP 2인 이상 치료목적 사용승인...“임상시험 완료 후에도 기존 임상시험 환자에 치료 기회 제공”

젬백스앤카엘(젬백스)의 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 ‘GV1001’이 치료목적 사용승인을 받았다.

21일 젬백스에 따르면 식품의약품안전처(식약처)는 지난 7일 2명 이상의 PSP 환자를 대상으로 한 GV1001의 치료목적 사용을 승인했다.

치료목적 사용승인은 다른 치료 수단이 없거나 생명을 위협하는 중증 환자에 대해 임상시험용 의약품을 사용할 수 있도록 하는 제도다.

젬백스 관계자는 “이번 승인은 이달 초 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 및 패스트트랙 지정을 모두 획득한 GV1001의 미국에서 치료목적 사용(EAP) 가능성에 관심이 집중되고 있는 가운데 발표돼 더 눈길을 끈다”고 설명했다.

젬백스에서 승인받은 내용은 2인 이상 25인 미만 환자 대상으로, 의료진의 판단에 따라 GV1001의 PSP 국내 2상 임상시험과 현재 진행 중인 연장 임상시험 후 추가 투여를 희망하는 환자에게 치료 목적으로 사용할 수 있다. 서울대학교병원 운영 서울특별시 보라매병원과 분당서울대학교병원에서 시행 예정이다.

젬백스 관계자는 “이번 치료목적 사용승인으로 임상시험에 참여한 PSP 환자들이 연장 임상시험 종료 후에도 GV1001을 투여받을 수 있게 돼 기쁘다”며 “앞으로도 다양한 지원을 통해 국내뿐만 아니라 해외에서도 치료제가 없는 질환을 앓고 있는 환자의 치료 기회를 넓히는 데 앞장서겠다”고 말했다.

이어 “현재 FDA와 긴밀히 협의하며 글로벌 3상 임상시험의 조속한 시행을 위해 전사적으로 모든 역량을 집중하고 있다”며 “세계 최초 PSP 치료제 개발에 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다”라고 덧붙였다.

한편 젬백스는 지난해 국내 최초로 PSP 2상 임상시험을 완료했으며, 임상시험 결과 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인했다. 현재는 이를 토대로 글로벌 3상 임상시험을 추진하고 있다. 국내에서는 2상 임상시험 환자를 대상으로 12개월 연장 임상시험을 진행하고 있어 향후 총 18개월에 이르는 GV1001의 장기 투여 효과와 안전성 데이터를 확인할 예정이다.

PSP는 신경퇴행성질환으로 안구 운동 이상, 균형감각 소실, 언어 및 인지 기능 저하 등이 주요 증상으로 나타난다. 파킨슨병과 유사하지만, 질병의 악화 속도가 빠르고 현재까지 근본적인 치료제가 없어 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로 꼽힌다.