C&C신약연구소, 美 암연구학회서 ‘급성골수성백혈병 치료제’ 비임상 결과 발표

AI 기반 통합 R&D 플랫폼 ‘제이웨이브’ 통해 발굴…비임상 동물모델 효능 첫 공개

▲C&C신약연구소가 28일(현지시간) 미국 시카고에서 열린 ‘AACR 2025’에서 급성골수성백혈병 치료제로 개발 중인 STAT5/STAT3 이중 억제제 후보물질 CNC-01의 비임상 연구 결과를 포스터 발표했다. (사진제공=C&C신약연구소)

C&C신약연구소는 미국 시카고에서 열린 ‘2025년 미국암연구학회(AACR 2025)’에서 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 STAT(신호변환전사활성인자)5/STAT3 이중 억제제 후보물질 CNC-01(임시 코드명)의 비임상 연구 결과를 포스터 발표했다고 29일 밝혔다.

이번에 공개한 CNC-01은 STAT5 및 STAT3 단백질을 선택적이고 직접적으로 동시에 억제하는 경구용 저분자 화합물로, 기존 AML 치료제의 내성 문제를 극복할 수 있는 새로운 작용기전을 가진 혁신 신약(First-in-Class) 후보물질이다.

AACR 2025에서 발표된 비임상 연구 결과에 따르면, CNC-01은 FLT3-TKD(F691L) 돌연변이 및 골수 미세환경을 모사한 다양한 내성 모델에서 기존 표준 표적치료제인 FLT3 억제제 대비 우수한 종양 성장 억제 효과를 보였다.

또한 기존 AML 표준치료제로 사용 중인 BCL-2 억제제에 반응하지 않는 AML 동물모델에서도 CNC-01 단독 투여만으로 종양 억제 효과를 나타냈으며, BCL-2 억제제와의 병용 투여 시 치료 효과가 더욱 향상됐다. 특히, 단독 및 병용 시험 모두 완전관해(CR) 및 부분관해(PR)에 해당하는 종양 반응이 관찰됐다.

생존 기간 분석 결과에서는 CNC-01 단독 투여군이 BCL-2 억제제 대비 우수한 생존 연장 효과를 보였으며, 병용 투여군은 실험 종료 시점까지 절반 이상이 생존해 중앙 생존 기간(median survival)에 도달하지 않는 등 단독 및 병용 모두에서 뛰어난 항암 효능이 입증됐다.

C&C신약연구소 관계자는 “AML은 다양한 유전적 변이와 약물 내성으로 치료가 어려운 질환이며, 미충족 의료 수요가 매우 높은 분야”라며 “C&C신약연구소의 STAT5/3 표적 타깃 물질은 혁신적인 이중 억제 작용을 기반으로 비임상에서 우수한 효능을 확인했으며, 향후 글로벌 파트너십 및 기술이전을 통해 임상 개발을 추진해 나갈 것”이라고 말했다.

해당 물질은 JW중외제약의 인공지능(AI) 기반 신약 연구개발(R&D) 통합 플랫폼 ‘제이웨이브(JWave)’를 통해 발굴됐으며, 2023년 국가신약개발사업 과제로 선정돼 연구비 지원을 받아 개발 중이다.