에스바이오메딕스, 세계 최고 수준 파킨슨병 증상개선 효과 확인

전체 임상시험 대상자 1년 결과 안전성 및 유효성 지표에서 경쟁그룹 대비 월등

▲TED-A9 이식 1년 후 뇌영상 이미지 ([18F]FP-CIT PET)에서 투여 전 베이스라인 대비 도파민 수송체(DAT)의 발현이 증가됐음을 확인했다. (사진제공 = 에스바이오메딕스)

에스바이오메딕스가 배아줄기세포 유래 파킨슨병 세포치료제 TED-A9의 임상시험 1년 추적관찰 결과 우수한 안전성 및 세계 최고 수준의 파킨슨병 증상개선 효과를 확인했다.

7일 에스바이오메딕스는 지난 1일부터 5일 오스트리아 빈에서 열린 세계 최대 알츠하이머병 및 파킨슨병 학회인 ‘AD/PD™ 2025 Alzheimer's & Parkinson's Diseases Conference’에서 이같이 밝혔다.

해당 임상시험은 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자로 항파킨슨 약물치료에도 불구하고 약효소진현상(wearing off)이나 보행동결현상(freezing of gait) 등의 부작용을 보이는 환자 12명을 대상으로 저용량(6명) 및 고용량(6명) 투여군으로 나누어 세브란스병원에서 실시했다.

임상시험은 이필휴 세브란스병원 신경과 교수와 장진우 고려대학교 안암병원 신경외과 교수가 주도하고 있으며 세포 이식 후 2년간 안전성 및 유효성에 대해 추적관찰을 한다. 이번 발표는 세포 이식 후 1년 추적 결과에 대한 것이다.

해당 임상시험의 유효성 평가 지표 중 파킨슨병 환자의 운동기능 개선을 객관적으로 평가하는 척도인 MDS-UPDRS Part 3(Off) 평가에서 저용량 그룹은 이식 전보다 평균 21.8% 호전(12.7점 감소), 고용량 그룹은 평균 26.9% 호전(15.5점 감소)을 보였다. MDS-UPDRS Total (Off) 평가에서도 이식 전 대비 저용량 및 고용량 그룹 각각 평균 26.4%(29점 감소) 및 28.9%(34.7점 감소) 호전돼 파킨슨병의 운동성 및 비운동성 증상에서 종합적으로 개선됐다.

또 다른 운동기능 평가인 호엔야 척도(Hoehn & Yahr Scale)의 경우 저용량 그룹은 이식 전보다 평균 27.8% 호전(3.7단계에서 1단계만큼 감소), 고용량 그룹은 평균 43.1% 호전(3.8단계에서 1.7단계만큼 감소)됐다. 약효소진현상도 전반적으로 좋아졌다. 파킨슨 일지(PD Diary)를 통한 평가에서 약효 소실(off time) 시간은 저용량 그룹은 이식 전 대비 평균 약 3.6시간 감소, 고용량 그룹은 평균 약 3.0시간 감소했다.

TED-A9 이식에 따른 비운동성 증상의 개선에도, 정신적 및 감정적 증상, 자율신경 관련 증상, 수면, 배뇨 등을 확인하는 NMSS(비운동성 증상) 척도의 경우 이식 전 대비 저용량 그룹은 총 29.2%(31.6점) 감소, 고용량 그룹은 총 32.8%(35.8점) 감소해 개선 효과를 보였다.

TED-A9 이식 1년 후 뇌 영상 이미지 ([18F]FP-CIT PET)에서 투여 전 베이스라인 대비 도파민 수송체(DAT)의 발현이 증가했음을 확인했다. 해당 뇌 영상 결과 저용량 군에 비해 고용량 군에서 도파민 세포 생착 신호가 더 높게 측정됐다.

에스바이오메딕스 관계자는 “이러한 결과는 이식된 TED-A9이 뇌 속에서 생존하여 도파민 신경세포로 성숙하고 주변부와 시냅스를 형성하고 있다는 것을 시사한다”며 “사멸된 도파민 신경세포를 대체하는 파킨슨병의 근본적인 치료 메커니즘에 대한 강력한 증거라고 볼 수 있다”고 설명했다.

TED-A9의 안전성과 관련해 세포 이식에 따른 사망사례는 단 한 건도 없었다. 이식 후 MRI 영상을 통해 종양 형성 및 세포의 과증식도 없음이 확인됐고, 이식된 세포에 의해 발생하는 이상운동증(graft-induced dyskinesia)도 발생하지 않아 TED-A9 세포의 탁월한 안전성이 확인됐다. 다만 현재까지 12명 중 1명이 이식 부위와 관련 없는 주변 부위에 경미한 출혈의 소견이 관찰됐으나 해당 환자에서 특이한 신경학적 이상 소견이나 부작용은 관찰되지 않았다.

TED-A9의 개발자인 김동욱 대표(연세대 의대 생리학교실 교수 및 에스바이오메딕스 CTO)는 “이번 발표된 임상 1년 추적 결과는 타 경쟁개발 그룹에서 발표된 자료들과 비교 시 단연코 세계 최고 수준이라 할 수 있다”며 “이러한 결과를 기반으로 세계 최우수 배아줄기세포 유래 파킨슨병 세포치료제 상용화에 더욱 박차를 가하겠다”고 말했다.