이엔셀, ‘EN001’ 미국 FDA 희귀의약품 지정

수정 2025-03-03 08:53

입력 2025-02-28 10:15

유혜은 기자

기자 이름을 클릭하면
더 자세한 정보를
확인할 수 있어요!

북마크 되었습니다.
마이페이지에서 확인하세요.

가장작게
작게
기본
크게
가장크게

샤르코마리투스병 환자 대상…임상 1b상 연내 마무리

이엔셀은 미국 식품의약국(FDA)로부터 ‘EN001’이 샤르코마리투스병(CMT) 환자를 위한 희귀의약품에 지정됐다고 28일 밝혔다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. CMT 1A형 환자를 대상 저용량군 임상에서 안전성을 확인했으며, 연내 임상 1b상을 마무리할 계획이다.

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심하면 시각과 청력 상실로 이어지는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 아직 승인된 치료제가 없다.

관련 뉴스

#이엔셀 #희귀의약품 #샤르코마리투스병 #CMT

유혜은 기자의 주요 뉴스

좋아요0
화나요0
슬퍼요0
추가취재 원해요0

주요 뉴스

최태원-젠슨 황 타이베이 회동 공개…“AI 메모리 성과 다지고 미래 논의” [컴퓨텍스2026]

최태원 SK그룹 회장과 젠슨 황 엔비디아 최고경영자(CEO)가 대만 타이베이에서 만나 고대역폭메모리(HBM)를 중심으로 한 인공지능(AI) 협력 성과를 되짚고 향후 AI 인프라 발전 방향을 논의했다. SK하이닉스는 2일 사회관계망서비스(SNS)를 통해 전날 대만 타이베이에서 진행된 최 회장과 황 CEO 회동 사진을 공개했다. 공개된 사진에는 최 회장
젠슨 황, SK하이닉스 부스서 “HBM 더 많이 만들어줘” [컴퓨텍스 2026]

젠슨 황, 최태원 회장과 부스 투어 HBM4E 웨이퍼·SOCAMM2에 직접 사인 젠슨 황 엔비디아 최고경영자(CEO)가 2일(현지시간) 대만 타이베이 난강전람관 ‘컴퓨텍스 2026’ 현장에 마련된 SK하이닉스 부스를 찾아 “70년 만에 시가총액 1조 달러 기업”이라고 외쳤다. 전날 기조연설에서 베라 루빈 공급망을 소개하며 HBM4 공급사로 SK하이닉스를 언급
6·3 지방선거, 이것이 다르다? [이슈크래커]

D-1. 6월 3일, 제9회 전국동시지방선거가 치러집니다. 전국 유권자들은 광역단체장과 기초단체장, 지방의원, 교육감 등을 뽑기 위해 투표소로 향하게 되죠. 지방선거는 대통령선거나 국회의원선거보다 상대적으로 관심도가 낮게 여겨지는 경우가 많은데요. 이번 선거는 투표일 전부터 ‘다른 점’이 포착됐습니다. 조용하지 않았다…사전투표율 역
1년간 '1540%' 오른 이 주식…"추가 상승 가능성 여전"

삼성전기가 인공지능(AI) 하드웨어 시장의 핵심 부품 공급사로 부각되며 글로벌 AI 사이클의 최대 수혜주로 주가가 폭등하고 있다. 고부가 제품의 주문 폭주와 독보적인 기술 경쟁력을 바탕으로 증권가에서는 반도체 수혜 대장주로서의 위상을 공고히 하고 있다는 평가를 쏟아내는 모습이다. 1일 한국거래소에 따르면 삼성전기는 전장보다 5.74%
14석 미니총선, 초접전 승부 속 국회 지형 시험대 [6·3 선거 풍향계]

부산 북갑·경기 평택을에 충남 공주부여청양까지 선거 결과 따라 22대 후반기 국회 운영 진통 예상 6·3 지방선거와 함께 열리는 국회의원 재보궐선거는 제22대 후반기 국회 입법 지형을 가늠할 ‘미니 총선’으로 불린다. 이번 재보궐선거가 치러지는 전국 14곳 지역구 중 일부 지역이 접전 양상을 띠며 제22대 국회 후반기 운영과 원 구성, 예산
삼성전자, HBM5 목업 첫 공개⋯송재혁 CTO “기술로 1등 목표”[컴퓨텍스2026]

HBM4E 기반 HPB 구현·검증 완료 “AI 경쟁력, 시스템 차원 최적화가 핵심” 삼성전자가 8세대 고대역폭메모리(HBM5) 목업을 세계 최초로 공개했다. 업계 최초 HBM4 양산 출하와 HBM4E 샘플 출하에 이어 HBM5 목업과 차세대 열관리 기술 방향성을 공개하며 차세대 HBM 시장에서 기술 리더십을 공고히 하겠다는 의지를 드러냈다. 송재혁 삼성전자 디
증시 활황에 금 인기 식었다…펀드 수익률 석달 새 10% '뚝'

13개 펀드 석달간 1459억원 순유출 증권가 “중동 긴장 완화 시 저가매수 기회” 국내 증시 강세가 이어지면서 금 투자 열기가 식었다. 연초 안전자산 선호 심리에 힘입어 급등했던 금 가격이 조정 국면에 들어서자 금 관련 펀드 수익률도 뒷걸음질 치는 모습이다. 1일 금융정보업체 에프앤가이드에 따르면 설정액 10억원 이상 금펀드 13개의 최근
“하루 임대료 2000만원인데도 꽉 찼다”⋯팝업 성지 성수동 [르포] [뜨는 거리, 꺼진 거리 ③]

성수역 유동인구 1년 새 10% 증가 “단순 상권 아닌 콘텐츠 공간” 자리매김 “성수 팝업 임대료는 적게는 하루 400만~500만원, 비싸면 1000만~2000만원까지 가는데도 브랜드 문의는 계속 들어와요.” 5월 하순 평일 오후 찾은 서울 성수동 일대는 축제장 분위기에 가까웠다. 성수역 3번 출구를 나오자마자 팝업스토어를 찾아 뛰어가는 젊은 층과 거