파로스아이바이오, 美서 ‘PHI-101’ 급성골수성백혈병 효과 임상결과 발표

미국혈액암학회서 공개…‘PHI-101’, 재발·불응성 급성골수성백혈병 치료제로 유의미한 결과 도출

인공지능(AI) 기반 신약개발 기업 파로스아이바이오는 최근 열린 미국 혈액암학회(American Society of Hematology, ASH)에서 급성골수성백혈병 치료 물질 ‘PHI-101’ 임상1상 데이터를 공개했다고 13일 밝혔다.

‘PHI-101’은 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 돌연변이에 작용하는 표적항암제다. 재발·불응성 급성 골수성 백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML) 환자 약 25-30%에게서 발견되는 FLT3 돌연변이에 작용한다.

이번 임상은 10명의 재발·불응성 AML 환자에게 28일 주기로 용량에 따라 약물을 투여하는 방식으로 진행돼, 약동학적, 약력학적 특성과 안전성을 평가했다. 참가 환자 중 7명은 이전에 3번 이상 항암치료를 받은 적이 있었고, 그 중 4명은 길터리티닙(Gilteritinib), 퀴자티닙(Quizartinib) 또는 HM43239 등 다른 FLT3 억제제로 호전되지 않았거나 재발한 환자다.

임상 결과 PHI-101은 다른 약물 치료에 실패하는 등 재발 및 불응성 환자에게 효과적인 차세대 FLT3 치료제로 확인됐다. 이 물질은 투여 기간 동안 낮은 내성 발현율과 함께 안전성 프로파일을 입증했으며, 급성골수성백혈병 유발 인자를 유의미하게 줄인 것으로 나타났다.

또한 PHI-101은 임상 1a 진행 과정에서 DLT(용량 제한 독성, Dose Limiting Toxicity)가 관찰되지 않았다. 1주기 투여 후 골수 악성 세포는 평균 70% 감소했다. PIA(혈장 억제 분석, Plasma Inhibitory Assay) 결과, 전체 시료 중 72%에서 급성 골수성 백혈병을 유발하는 FLT3의 활성이 85% 이상 감소한 것으로 나타났다. FLT3-N676K, FLT3-D835 등 FLT3-TKD 돌연변이 VAF(대립유전자 빈도는 평균 53% 감소했다.

PHI-101은 2019년 국내 특허 등록과 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정 승인을 마쳤고, 다국적 임상 1상을 진행하고 있다. PHI-101은 AI 플랫폼을 통해 도출된 물질이 임상 시험에 진입한 국내 최초 사례다.

한혜정 파로스아이바이오 최고개발책임자(CDO)는 “PHI-101의 성공적인 임상과 빠른 조기 상용화를 통해 희귀 질환 환자의 삶의 질을 개선하는 데 기여할 것”이라고 말했다.