미글루스타트 등 6개 성분 희귀의약품 신규지정

식품의약품안전청은 미글루스타트 등 6개 성분을 희귀의약품으로 신규 지정하는 등 ‘희귀의약품 지정에 관한 규정’을 개정했다고 18일 밝혔다.

금번 희귀의약품으로 지정된 ‘미글루스타트’는 ‘C형 니만-피크병(효소 결함으로 인지질이 분해되지 않고 여러 신체조직에 쌓이는 유전적 대사장애)’에 사용하는 의약품이다.

이외에도 ‘폐동맥고혈압’에 적응증을 갖는 ‘트레프로스티닐 소디움’, ‘이식편대숙주질환 치료를 위한 포토페레시스 시스템과의 병용사용’하는 ‘메톡살렌’ 등이 새로이 희귀의약품으로 지정됐다.

또한, ‘이브리투모맙튜세탄(상품명 제바린키트주사)’의 경우, 효능․효과로 ‘이전에 치료받은 경험이 없는 여포형 림프종에서 관해유도 후 공고요법’을 희귀의약품 대상질환으로 추가했다.

식약청 관계자는 “이번 개정으로 희귀질환으로 고생하고 있는 희귀질환자에 대해 신속하게 의약품을 허가할 수 있게 돼 적기에 환자들에게 의약품이 공급될 수 있을 것으로 기대한다”고 말하고, “향후에도 꼭 필요한 질환에 대해서는 희귀의약품을 지속적으로 추가 지정할 계획”이라고 밝혔다.

■용어설명: 희귀의약품 지정에 관한 규정

각종 희귀질환으로 목숨을 위협받고 있는 환자들에게 조속히 의약품을 공급하기 위해 만들어진 규정