카이노스메드, 파킨슨병 치료제 美 임상2상 투약 시작

‘KM-819’ 임상2상 투약 2단계로 나눠 8월부터

신약개발 기업 카이노스메드는 파킨슨병 치료제 ‘KM-819’의 미국 임상 2상 투약을 시작한다고 12일 밝혔다.

‘KM-819’는 FAF1(Fas-Associated Factor1, 세포의 죽음을 촉진하는 단백질)을 타겟으로 하는 중추신경계 분야 신약으로 카이노스메드가 자체 개발한 파킨슨병 치료제다. 회사 측에 따르면 FAF1 단백질은 파킨슨병 환자에서 공통적으로 뇌조직인 흑질(substantia nigra)에 분포하는 도파민 신경세포에서 정상치보다 과다 발현되는 것으로 보고되고 있다.

카이노스메드는 “KM-819는 과발현된 FAF1의 활성을 저해함으로써 신경세포 사멸을 억제하고, 불필요한 세포 성분 제거 능력을 활성화시키는 기능을 통해 파킨슨병 주요 원인인 알파시누클레인의 축적을 막고 도파민 신경세포를 보호하는 이중 효과를 가지고 있다”고 설명했다.

파킨슨병을 타겟으로 한 이번 임상 2상은 두 단계로 나뉘어, 8월 초부터 진행된다. 1단계는 파킨슨병 환자와 일반 참가자를 대상으로 KM-819를 200㎎ 400㎎ 800㎎씩 투여해 최적의 용량을 결정한다. 용량이 확정되면 2단계에서 미국 내 288명의 파킨슨병 환자를 대상으로 2023년부터 약물투여를 시작할 예정이다. 파킨슨병으로는 세계에서 규모가 큰 임상에 속한다는 것이 회사 측 설명이다.

파킨슨병은 중뇌의 흑질에 분포하는 도파민 신경세포가 점차 사멸돼 도파민 농도가 낮아짐으로써 손 떨림, 보행장애 등의 운동장애와 함께 인지 기능까지 영향을 주는 퇴행성 뇌질환이다. 이병리학적 특징은 알파시누클레인이 신경계에 비정상적으로 축적돼 단백질 집합체가 과도하게 쌓인다.

카이노스메드는 KM-819의 기술이전을 포함한 파트너링을 목적으로 6월 ‘바이오 USA 2022’에 참석했다. 회사 측은 그동안 지속적으로 협의를 진행해 온 글로벌 톱 제약사들과는 물론, 파킨슨 치료제 약물에 관심을 가진 새로운 제약사들과도 추가 미팅을 진행하고 앞으로의 업무 협력에 관한 내용을 검토 중이다.

앞서 지난 3월에는 'KM-819'의 용해도를 증가시킨 염물질(salt form)의 개발 성공과 함께 이에 대한 특허도 미국에서 획득한 바있다.

이재문 카이노스메드 사장은 “KM-819의 효능은 관련 연구 결과 논문이 국제학술지에 게재될 정도로 확인돼 임상 결과에 대한 기대가 크다”며 “파킨슨병 대상 미국 임상뿐만 아니라 다계통위축증(MSA)을 대상으로 하는 한국 임상도 임상전담팀에서 준비하고 있고, 조만간 시작될 예정이다. KM-819를 활용한 여러 임상시험을 조기에 완료하고 고통 받는 환자들에게 희소식을 전할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.