티움바이오, 혈우병 치료제 ‘TU7710’ 임상 1상 신청

티움바이오는 식품의약품안전처에 혈우병 치료제 ‘TU7710’의 1상 임상시험계획(IND)을 신청했다고 8일 밝혔다.

TU7710 임상1상은 건강한 성인 남성을 대상으로 안전성 및 내약성 등을 평가하고 최대 내약 용량의 확인과 임상 2상 권장 용량을 산출할 예정이다. 임상 시료 공정개발은 위탁개발(CDO) 전문회사 프로티움사이언스에서 수행했으며, 임상시료 생산은 미국 식품의약국(FDA) 의약품 제조 및 품질관리기준(cGMP)에 부합하는 생산설비를 갖춘 써모피셔사이언티픽 그룹의 위탁생산(CMO) 자회사 패티온(Patheon)이 담당했다.

혈우병은 선천적으로 혈액내 응고인자가 부족해서 발생하는 유전성 질환이다. 평생 관리가 필요하기 때문에 반감기를 증가시켜 투여 횟수를 줄이는 방향으로 치료제가 개발되고 있다.

티움바이오 관계자는 “TU7710은 당사가 보유한 트랜스페린 융합 플랫폼 기술을 활용해 기존 치료제 대비 6~7배 긴 반감기를 보유한 치료제로 개발했다”면서 “면역원성 측정에서 기존 치료제 대비 낮은 수치를 보여 안전성 또한 확보, 혈우병 환자들에게 높은 편의성 및 삶의 질 개선에 도움이 될 수 있을 것으로 생각한다”고 말했다.

혈우병은 1만 명당 한 명 정도 걸리는 희귀질환이지만, 약가가 높아 현재 전 세계 주요 7개 국(미국, 5EU, 일본) 시장규모는 약 11조 원 수준이다. 혈우병 치료제는 통계적으로 임상단계에서의 성공확률이 일반적인 신약 대비 매우 높고 임상 이후 허가에 걸리는 기간이 짧은 특징을 보인다.