아리바이오, 알츠하이머 치료제 임상 2상 연장 시험서 안전성ㆍ유효성 확인

올해 안에 3상 IND 신청…내년 초 3상 개시 목표

아리바이오가 미국 식품의약품(FDA)에서 승인한 알츠하이머(치매) 치료제의 임상 2상 시험 첫 6개월 결과에서 약의 안전성과 유효성을 확인한 데 이어 추가 6개월 연장 시험에서 더욱 향상된 결과를 확보했다. 아리바이오는 올해 안에 3상 임상시험계획(IND)을 신청하고 내년 초 임상 3상을 개시한다는 계획이다.

아리바이오는 5일 알츠하이머병 치료제 AR1001의 임상 2상 12개월 투여에 대한 분석 결과를 발표했다.

AR1001 임상 2상은 알츠하이머 병 환자 210명을 대상으로 미국 21개 임상 센터에서 총 12개월간 진행됐다. 임상은 1차 임상 6개월과 연장시험 6개월로 나눠 진행됐는데 첫 6개월 투약에서는 환자들이 3개의 집단으로 (위약군, AR1001 10mg, AR1001 30mg)으로, 연장시험에서는 위약군 환자들을 AR1001 10mg과 30mg으로 무작위 배정해 2개의 집단 (AR1001 10mg, AR1001 30mg)으로 나눠 투약했다.

임상에 참여한 210명의 환자들 가운데 총 173명의 환자들이 첫 6개월 임상을 완료했고 그 중 약 82%인 141명의 환자들이 연장 시험에 참여했다. 연장시험에 참여해 12개월 투약을 완료한 환자는 참여환자 141명 중 총 115명이었다

12개월 투여에 대한 분석 결과, 약물 관련 이상반응은 첫 6개월 임상시험과 유사하게 약물로 인한 중대한 이상반응이 발견되지 않아 AR1001에 대한 안전성과 내약성을 확보했다.

1차 유효성 평가지표인 인지기능 평가지표에서는 AR1001 투약으로 인지기능 악화 속도가 현저히 개선됐고, 두 번째 1차 유효성 평가지표인 ADCS-CGIC (인지, 행동 및 기능평가)의 경우 평가지표의 반응성이 낮아 임상 3상 디자인에서 대체할지 논의 중이다. 2차 평가 지표인 NPI (신경정신행동검사), GDS (우울증상) 및 QoL (삶의질 평가)에서 30mg 투여군은 임상 시작점과 비교하여 12개월간 유지되었다.

아리바이오 미국지사장인 James Rock은 “12개월 투약 임상결과에서 장기적인 안전성이 확보되었고, AR1001이 기존에 허가된 증상완화제 (Symptomatic Drug) 와는 달리 알츠하이머병의 진행 속도를 감소시키고 인지기능을 유지 또는 향상시키는 진정한 의미의 질병조절치료제로서의 가능성과 기존 허가 약물을 대체할 수 있는 1차치료제로서의 개발 가능성을 확인한 것은 임상적으로 매우 중요한 의미가 있다”라며 “또 이번 임상 2상 결과를 통해 성공적인 임상 3상 진행을 위한 평가지표의 타당성, 투약 용량, 환자군 선정 기준에 대한 검증이 완료된 것을 매우 기쁘게 생각한다”라고 말했다.

아리바이오는 현재 12개월 투약에 대한 바이오마커 분석과 임상자료에 대한 추가 분석을 진행 중이고 이를 11월 미국 보스턴에서 개최되는 CTDAD 2022 학회에서 발표할 예정이다.

정재준 아리바이오 대표는 “아리바이오는 이번 성공적인 12개월 임상2상 결과를 토대로 미국 FDA와 임상2상 완료 미팅을 통해 임상3상 디자인 및 허가절차를 논의한 후, 연내에 FDA 임상 3상 시험계획(IND)를 신청하고, 2022년 초 임상3상을 개시할 예정”이라며 “이와 더불어 기술특례상장도 추진하고 있다”라고 말했다.