메드팩토, 백토서팁 골육종 치료제로 美 FDA서 희귀의약품 지정

메드팩토가 골육종 치료를 위한 '백토서팁'과 면역항암제와의 병용요법이 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 31일 밝혔다. 이로써 백토서팁은 지난 7월 췌장암에 이어 올해만 두 번째 FDA 희귀의약품 지정을 받게 됐다.

현재 골육종 치료는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지하고 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과하다. 특히 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행돼 새로운 치료법에 대한 수요는 꾸준히 높아지고 있다.

메드팩토는 미국 케이스 웨스턴 리저브 대학 앤지 파울러 AYA 암센터 연구진과 함께 백토서팁과 면역항암제의 병용 요법에 대한 공동 연구에서 골육종세포의 성장 및 전이를 저해하는 효과를 동물실험으로 확인했다. 또 백토서팁 단독 투여 시에도 효과가 있는 것으로 나타났다.

메드팩토 관계자는 “여러 골육종 세포에 대한 시험에서 백토서팁 투여량 및 농도에 따라 세포의 성장이 저해된 것을 확인했다”라며 “이번 골육종 내 면역항암제와의 병용요법이 FDA 희귀의약품 지정을 받는 것을 계기로 향후 새로운 치료법으로 자리 잡기를 희망한다”라고 말했다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양을 말하며, 육종암 중 5.6%의 높은 비중을 차지하는 희귀암이다. 어린이와 청소년에서 발병률이 높다.

메드팩토는 이번 희귀의약품 지정(ODD) 지정에 따라 신약 허가 심사비용 면제, 우선 심사(Priority Review) 신청권, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 다양한 혜택을 받는다.