헬릭스미스, 엔젠시스 CMT 국내 임상 1/2a상 투약 완료

입력 2021-04-05 08:57
  • 가장작게

  • 작게

  • 기본

  • 크게

  • 가장크게

헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상에서 마지막 환자 투약을 완료했다고 5일 밝혔다. 이에 따라 헬릭스미스는 4분기 이후 탑라인 결과 발표를 통해 CMT 임상 1/2a상 성과를 공개할 계획이다.

최병옥 삼성서울병원 교수가 맡은 이번 임상시험은 1/2a상은 삼성서울병원에서 CMT 환자 총 12명을 대상으로 진행됐다. 지난해 9월 첫 환자 투약을 실시한 후, 3월 말 12번째 환자의 마지막 투약을 완료했다. 헬릭스미스는 국내에서 진행되는 이번 임상에서 긍정적인 결과가 나오면 미국과 유럽 등 글로벌 임상시험을 실시할 계획이다.

CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. CMT에는 여러 유형이 있는데 가장 흔한 것이 이번 임상시험의 대상인 CMT1A로, 국내에 약 8000명, 전 세계적으로 약 120만 명 이상의 환자가 있다. CMT는 희귀 질환으로 분류됐지만 유병률이 2500명 중 1명으로 희귀질환 중 가장 환자 수가 많다. 하지만 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제가 없는 것이 현실이다.

헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)의 근육 주사를 통해 근육 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등의 작용을 해 질환의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 예상한다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “CMT는 전 세계적으로도 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제가 없는 질병이다. 엔젠시스(VM202)는 미국 FDA에서 당뇨병성 신경병증(DPN)과 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대해 안전성과 유효성을 인정받은 만큼 CMT 환자에서도 긍정적인 결과를 낼 것으로 기대한다”라고 말했다.

  • 좋아요0
  • 화나요0
  • 슬퍼요0
  • 추가취재 원해요0

주요 뉴스

  • '여의도4PM' 구독하고 스타벅스 커피 받자!…유튜브 구독 이벤트
  • “흙먼지에 온 세상이 붉게 변했다”…‘최악의 황사’ 더 심해질 수 있다고? [이슈크래커]
  • 동성 결혼, 반대하는 이유 1위는? [그래픽뉴스]
  • 도지코인, ‘X 결제 도입’ 기대감에 15.9% 급등 [Bit코인]
  • “청와대 옮기고, 해리포터 스튜디오 유치”…4·10 총선 ‘황당’ 공약들 [이슈크래커]
  • 드디어 ‘8만전자’...“전 아직 96층에 있어요” [이슈크래커]
  • 주중 재벌, 주말 재벌, OTT 재벌…‘드라마 재벌家’, 이재용도 놀랐다 [요즘, 이거]
  • 지하철 파업 때는 ‘대체 인력’ 있지만 버스는 단 한 대도 안 와…왜?
  • 오늘의 상승종목

  • 03.29 장종료

실시간 암호화폐 시세

  • 종목
  • 현재가(원)
  • 변동률
    • 비트코인
    • 99,839,000
    • -0.57%
    • 이더리움
    • 5,046,000
    • -0.81%
    • 비트코인 캐시
    • 900,000
    • +10.97%
    • 리플
    • 902
    • +1.92%
    • 솔라나
    • 264,600
    • +0.68%
    • 에이다
    • 943
    • +2.17%
    • 이오스
    • 1,595
    • +5.56%
    • 트론
    • 172
    • +0%
    • 스텔라루멘
    • 206
    • +5.1%
    • 비트코인에스브이
    • 142,300
    • +6.43%
    • 체인링크
    • 27,030
    • -2.91%
    • 샌드박스
    • 1,013
    • +3.37%
* 24시간 변동률 기준