헬릭스미스, 엔젠시스 CMT 국내 임상 1/2a상 투약 완료

헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상에서 마지막 환자 투약을 완료했다고 5일 밝혔다. 이에 따라 헬릭스미스는 4분기 이후 탑라인 결과 발표를 통해 CMT 임상 1/2a상 성과를 공개할 계획이다.

최병옥 삼성서울병원 교수가 맡은 이번 임상시험은 1/2a상은 삼성서울병원에서 CMT 환자 총 12명을 대상으로 진행됐다. 지난해 9월 첫 환자 투약을 실시한 후, 3월 말 12번째 환자의 마지막 투약을 완료했다. 헬릭스미스는 국내에서 진행되는 이번 임상에서 긍정적인 결과가 나오면 미국과 유럽 등 글로벌 임상시험을 실시할 계획이다.

CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. CMT에는 여러 유형이 있는데 가장 흔한 것이 이번 임상시험의 대상인 CMT1A로, 국내에 약 8000명, 전 세계적으로 약 120만 명 이상의 환자가 있다. CMT는 희귀 질환으로 분류됐지만 유병률이 2500명 중 1명으로 희귀질환 중 가장 환자 수가 많다. 하지만 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제가 없는 것이 현실이다.

헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)의 근육 주사를 통해 근육 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등의 작용을 해 질환의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 예상한다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “CMT는 전 세계적으로도 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제가 없는 질병이다. 엔젠시스(VM202)는 미국 FDA에서 당뇨병성 신경병증(DPN)과 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대해 안전성과 유효성을 인정받은 만큼 CMT 환자에서도 긍정적인 결과를 낼 것으로 기대한다”라고 말했다.