셀리버리 “다케다와 희귀유전병 치료신약 라이선싱 본격 논의”

▲프라탁신 단백질결핍 심장비대성 심근증 치료효능 결과. 시험개시 61일 후 위약투여군은 100% 사망, CP-FXN 투여군은 80% 생존. (자료제공=셀리버리)

셀리버리는 일본 다케다와 지난 2년간 진행한 선천적 희귀유전질환 프리드리히 운동실조증 (FRDA) 치료신약 공동개발을 성공리에 마무리하고 사업적 협상을 시작했다고 21일 밝혔다.

프리드리히 운동실조증은 생체 내 프라탁신(frataxin) 단백질의 결핍으로 인해 뇌신경세포와 심장근육세포의 기능이 정지돼 비대성 심근증 및 심부전증의 발병으로 청소년기 환자를 사망까지 이르게 하는 유전병이지만, 현존하는 치료제는 없다.

셀리버리는 2년 전 다케다의 제안으로 ‘약리물질 생체 내 전송기술 TSDT 플랫폼’을 활용해 치료신약(CP-FXN) 공동개발을 시작했고, 3단계로 이뤄진 마일스톤 기간동안 CP-FXN의 질병치료효능을 성공적으로 입증해왔다.

셀리버리 사업개발 팀장은 “이번 회의에서 지난 2년간 얻어진 공동개발 관련 모든 데이터를 검수한 다케다의 공동개발 책임자는 CP-FXN의 세포-조직 투과능을 통해 TSDT 플랫폼기술은 명확히 검증됐으며, 치료효능 또한 일본과 한국에서의 반복된 시험을 통해 증명된 것을 확인했다”고 설명했다.

셀리버리 측은 CP-FXN과 TSDT 플랫폼기술을 분리시켜 각각에 대한 개별계약을 맺는 것을 다케다 측에 제안했다.

조대웅 셀리버리 대표는 “죽는 생명을 살리는 치료효능이 증명된 만큼, 다케다가 미국 데날리(Denali)의 플랫폼기술을 라이선싱할 때 지불한 계약금 1억5000만 달러 및 마일스톤 금액 12억 달러 규모 케이스와, 또 다른 기술 라이선싱 딜이었던 미국 스트라이드바이오 (StrideBio)의 계약금 3000만 달러와 마일스톤 금액 6억8000만 달러를 기준으로 타진할 것”이라고 말했다.