펩트론, 표적·면역항암제 R&D 성과 AACR 발표

약효 지속성 의약품 연구개발 전문 기업펩트론은 미국암연구학회(AACR)에서 핵심 파이프라인인 표적항암 항체신약 ‘PAb001’과 면역항암 CAR-T 세포치료제 신약 ‘PAb001-Car-​T’의 개발 성과를 발표한다고 18일 밝혔다.

PAb001은 대부분의 암종에서 과발현하고 있는 뮤신1(MUC1)의 동형단백질인 MUC1(iso-MUC1)을 표적하는 항암 항체신약 후보물질이다. 펩트론은 유세포분석을 통해 PAb001 항체가 암 조직에서만 과발현하는 동형 MUC1에 특이적으로 결합함을 검증하고, 조직교차반응 연구에서 암세포에서는 매우 높은 결합을 보이는 반면 정상세포에서는 그렇지 않음을 확인했다. 이런 실험 결과를 바탕으로 PAb001 항체가 기존 항암제의 고질적 문제인 항암 독성을 최소화함으로써 기존 항체의약품들과 차별화된다는 것이 회사 측의 설명이다.

펩트론은 PAb001의 유방암(삼중음성유방암 TNBC 포함)에 대한 비임상 동물실험을 진행한 결과 80%에서 최대 100%의 종양 감소 효과를 확인했으며, 임상진입을 위한 세포주 개발(RCB)을 마쳤다. 기존 주력 분야인 항체·약물결합체(ADC) 개발과 동시에 키메릭 항원 수용체인 CAR-T 세포를 이용한 PAb001-Car-T 연구개발도 진행 중이며, 이에 대한 비임상 결과를 발표할 예정이다.

CAR-T 세포를 이용한 면역항암 세포치료제는 현재 전 세계적으로 1000여 건 이상의 임상이 진행 중이며, 최근 여러 건의 다발성 골수종 임상결과에서 약 88~100%의 반응률(ORR)을 보여 '꿈의 항암제'로 각광받고 있다.

펩트론의 PAb001-Car-T는 암 특이적인 MUC1의 발현율에 따라 CAR-T의 효능이 통계적인 연관을 보였으며, 현재 시장에 출시된 길리어드의 ‘예스카타’ 및 노바티스의 ‘킴리아’에서 사용된 CD19 CAR-T와 유사한 수준의 IFN-r나 사이토카인을 분비해 암세포를 선택적으로 사멸시키는 효과를 확인하고, 이 같은 전임상 결과를 토대로 특허를 출원했다.

회사 관계자는 “동형MUC1을 표적하는 ADC와 더불어 CAR-T 세포치료제 파이프라인을 통해 신약 개발 성공 전략을 다변화함으로써, 임상 시험 및 기술이전 등의 가능성을 높일 수 있을 것으로 기대한다”면서 “글로벌 유수 기업들과 라이선스 계약을 위한 전 단계로 물질이전계약(MTA)을 맺고 PAb001의 효능 및 독성 평가를 진행하고 있다”고 말했다.

펩트론은 AACR 온라인 학회를 통해 자사의 핵심 신약 'PAb001'의 비임상 효능실험 결과에 대한 보다 구체적인 발표를 진행할 계획이다. 해당 발표의 초록과 포스터는 지난 15일 공개됐으며, 본 발표는 다음 달 22일 AACR 홈페이지를 통해 확인할 수 있다.