네이처셀, 세계최초 알츠하이머 줄기세포치료제 미국 FDA 1·2상 임상시험 완료

네이처셀은 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 실시하고 있는 줄기세포치료제 ‘알케이오스템(ALKOSTEM)’의 1·2상 임상시험이 26일 마지막 환자의 추적 관찰을 끝으로 마무리 됐다고 27일 밝혔다.

바이오스타 줄기세포 연구원이 세계 최초로 개발한 정맥 투여 방식은 미국 임상시험에서 안전성을 확인했으며, FDA와 추가적인 협의가 진행될 예정이다.

이번 상업 임상 1·2상은 2017년 4월부터 미국 내 3개 임상센터에서 시행됐다. 임상 대상은 총 21명의 환자이며 줄기세포치료제 '알케이오스템'을 2주 간격으로 10회 정맥 내 투여받았다.

임상시험은 이중맹검으로 진행됐고, 마지막 투여 후 30주 동안 추적 관찰을 실시했다.

네이처셀 관계자는 “알츠하이머병 환자의 안전성을 확인하고, ADAS-Cog(환자의 인지기능 평가를 통해 치매의 정도를 측정하는 척도)검사를 통한 인지기능의 개선 효과를 확인하는 것이 1차 목표”라고 말했다.

아울러 이번 임상은 혈액검사를 통해 치매 유발에 관여하는 아밀로이드 베타 등 여러 가지 바이오마커의 변화를 확인했다. 또 치매 치료 효과를 측정하는 방식인 △MMSE(간이정신상태 검사) △CDR SOB(신경심리 검사) △NPI(치매행동평가 척도) △GDS(치매중증도 평가) △ADCS-ADL(치매 환자에게서의 일상생활능력) △C-SSRS(자살위험성평가 척도) 및 MRI 검사를 통한 2차 유효성 평가를 실시했다.

마지막 환자의 추적 관찰이 완료됨에 따라 미국의 CRO(임상시험 수탁기관)에서 임상시험 데이터를 분석해 올해 안에 FDA에 결과를 보고하게 된다. 네이처셀은 내년 초에 2B상 임상시험을 신청할 예정이다.

특히 이미 일본에서 재생의료 기술로서 동일 기술이 치료 승인을 받아 실용화가 돼 있어 미국 임상 결과가 긍정적으로 발표된다면 전 세계 환자들이 일본에서 치료받는 사례가 확대될 것으로 예상한다.

개발 책임자인 라정찬 박사는 “이번 임상 결과를 자세히 분석하여 차상위 임상은 적응증을 구체화할 것”이라며 “정맥 내와 척수강내 투여를 병행하는 것에 대해 FDA와 사전 협의를 추진할 것”이라고 강조했다.

이어 “이를 통해 알츠하이머 치매 치료 신약으로서의 미국 허가의 가능성을 높여 나가겠다”고 덧붙였다.