메지온, 폰탄 환자 치료제 임상 3상 시험 환자 모집 완료

신약개발기업 메지온은 단일 심실을 가진 폰탄수술 환자를 대상으로 한 치료제 유데나필의 임상 3상 환자 모집이 완료됐다고 18일 밝혔다.

폰탄 수술은 단심실증을 가지고 태어나는 아이들에게 실시하는 여러 차례의 완화수술 중 가장 마지막에 실시하는 수술이다. 폰탄 환자들은 생존기간이 매우 짧고 심실 기능 저하 및 기타 관련된 이차적인 병리학적 측면에 의하여 보통 30세 혹은 40세 이상을 살지 못하고 사망한다. 현재 회사측에서 예상한 미국의 유병인구는 대략 2만9000명 정도로 보고 있다.

메지온은 미국과 캐나다, 한국의 임상기관에서 400명의 청소년을 모집했다. 임상 참여자 및 새로운 환자들은 공개 연장 시험에도 참여할 수 있다. 회사 측은 경구용 유데나필이 폰탄 수술 이후 폐혈관 기능 저하를 조절할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

제임스 예거 메지온 최고과학책임자는 “내년 1분기 예정인 3상 결과 발표 및 2분기 허가 신청을 기대하고 있다”며 “미국 식품의약국(FDA)에서 승인되면 유데나필은 폰탄수술을 받은 선천적 단심실증 아이에 대한 치료제로 최초의 약물이 될 것”이라고 말했다.

이번 임상은 소아심장네트워크가 개발한 계획을 사용하고 있고, 미국 보건복지부 산하기관인 국립심장폐혈액연구소(NHLBI)의 지원을 받고 있다. 일차 평가지수는 위약군 대비 6개월간 약 복용 후 최대 산소 소비량 변화를 측정해 운동 능력의 향상을 보는 것이다.