식약처, 국내 개발 첫 유전자 치료제 ‘인보사’ 판매허가

코오롱생명과학이 개발한 무릎 골관절염 유전자치료제 '인보사케이주'가 식품의약품안전처의 시판허가를 받았다.

12일 코오롱생명과학은 식약처로부터 인보사를 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증 등이 지속하는 중등도의 무릎 골관절염 환자에 쓰도록 허가받았다고 밝혔다. 국내 개발 유전자 치료제로는 처음이며, 국산 신약으로는 29번째다.

인보사는 염증을 억제하고 상처를 치유하는 단백질의 일종인 'TGF-β1 유전자'가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 하는 유전자치료제다.

유전자치료제는 문제가 있는 유전자를 고치거나 치료하기 위해 투여하는 유전물질 자체 또는 유전물질이 변형되거나 도입된 세포를 함유한 의약품을 칭한다.

식약처에 따르면 최근까지 미국, 유럽 등 주요 제약 선진국이 허가한 유전자치료제는 4개 품목에 불과하다. 이들 의약품은 면역결핍질환, 유전 질환이나 항암치료에 쓰이고 있다. 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사가 처음이다.

식약처 관계자는 "인보사의 투여 후 통증과 관절기능 개선 정도, 연골 구조 개선 효과, 제품 투여 후 부작용 등을 검토하고 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 허가를 결정했다"고 말했다.

인보사는 중등도의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 1회 주사하고 1년 뒤 통증과 무릎 기능개선 정도를 파악한 결과, 생리식염수를 투여한 대조군 대비 유효성을 입증한 것으로 나타났다.

즉, 관절염 환자의 무릎 부위에 주사하고 1년 뒤 관찰한 결과, 통증을 감소케하고 무릎관절을 사용하는 일상생활의 활동 또한 더욱 나아졌다는 효과다.

다만 손상된 연골 재생 등 관절의 구조를 개선하는 효과는 대조군 대비 뚜렷하게 드러나지 않았다.