[BioS] "비임상 독성 리스크매니지먼트, 신약개발 성공률 높인다"

손우찬 서울아산병원 비임상개발센터장 "글로벌수준 오픈데이터 만들 것"

국내에도 비임상 안전성 데이터를 구축하려는 노력이 본격화되고 있다. 신약개발 초기인 비임상단계부터 독성 등에 대한 관리 시스템을 마련해 신약개발 성공률을 높이기 위한 노력의 일환이다.

손우찬 서울아산병원 교수는 17일 열린 '서울아산병원 비임상개발센터 개소 심포지움’에서 신약개발 비임상 단계의 실패율을 낮추기 위한 오픈데이터를 구축하겠다고 밝혔다.

국내 손꼽히는 독성분야 전문가인 손 교수는 “신약개발의 비임상 단계에서 가장 중요한 요소는 '독성학의 리스크 매니지먼트'로 상당한 경험과 체계적으로 구축된 정보가 필요한 일”이라며 “우리나라 신약산업에서 아직 부족한 부분으로 신약개발 실패율을 줄일 수 있는 핵심”이라고 강조했다.

서울아산병원이 갖고 있는 비임상 단계의 경험과 노하우를 비임상개발센에 녹여 체계적인 독성 관리 시스템을 만들겠다는 것이다. 앞으로 비임상 독성 정보를 제약회사, 바이오벤처, 연구실 등에 제공할 계획이다.

신약개발 중 비임상 단계는 인간 임상이 들어가기 전 단계로 신약후보물질의 약물효능과 독성을 확인하는 필수적인 단계다. 그렇지만 국내 매출 5000억대 이상 중견제약사만 보더라도 약리/독성/병리 단계 중 특히 독성단계의 인프라와 고민이 부족하다.

손 교수는 "신약개발 단계 중 동물실험 단계에서 후보물질의 약효 잠재성이 충분히 있음에도, 독성에 대한 데이터 베이스가 부족해 신약개발이 중단되는 경우가 빈번하다"고 설명했다.

예를 들어 동물실험 단계에서 퍼옥시솜을 원인으로 간독성이 나타나는 경우가 있는데, 이는 실제 사람에게 나타나는 독성이 아니기에 약물개발이 중단될 이유가 아니다. 이렇듯 신약개발 과정 중 제약회사 내부에 체계화된 '사전예측 리스크매니지먼트'가 필수적이다.

서울아산병원은 비임상-임상 연계 인프라와 교육을 꾸준히 진행하고 있으며, 약리효과를 판단하는 PK-PD 모델링, 바이오미징, 대사체학, 3D 오가노이드 기반 독성평가 등 이를 위한 시스템적 기반이 마련돼 있다.

대전연구소에서도 긴밀한 네트워크를 가져 KIT 심장독성, KIT 인실리코 기반 예측, 독성물질 통합 DB시스템에 대한 분석이 가능하다.

손 교수는 “외국에는 비임상 독성에 관한 데이터베이스가 잘 구축되 있지만 국내에는 아직 이러한 노력이 부족하다. 동물데이터에서 인간으로의 데이터 연관성에 대한 이해를 높이기 위해 독성기전을 알고 그에 대한 피드백이 필요하다"라며 "국내에서는 충분한 리소스가 있기에 이를 활용해 비임상 독성개발 기술이 획기적으로 향상할 수 있는 지름길을 마련하고 싶다”고 강조했다.

서울아산병원 비임상개발센터는 크게 리스크 매니지먼트, 해석 알고리즘 개발 및 보급, 독성평가 기술이전 및 교육을 진행할 예정이다. 이를 위해 국내외 다양한 전문가와의 네트워크를 마련했으며, 특히 글로벌 최고 수준의 해외 전문가 그룹을 섭외했다.

이날 열린 행사에서 김종재 아산생명과학연구원 소장은 “신약개발은 리스크가 크고 국내에서는 아직 경험이 많지 않다. 이번 비임상센터 개소를 통해 국내 제약사가 글로벌 신약개발을 하는데 있어 기여를 할 것이라 확신한다”고 전했다.

서울아산병원 비임상개발센터는 오픈플랫폼 구축을 위해 독성에 대한 문의를 받고, 데이터를 분석해 보고서를 송부해 주는 서비스(http://www.asancnd.com/)를 진행한다.

산업통상자원부는 독성문제로 신약개발이 실패하는 심각성을 인식, 연구과제 지정했으며 서울아산병원 손우찬 교수팀에서 5년간 과제를 수행한다.