의약품 후보물질, '임상 1상서 신약까지'…성공은 10% 미만

의약품 후보물질 가운데 임상 1상부터 최종 품목 승인까지 성공할 확률은 불과 10% 미만인 것으로 나타났다.

3일 한국바이오협회에 따르면 미국바이오협회가 임상시험 모니터링 서비스인 바이오메드트랙커(Biomedtracker) 데이터를 통해 분석한 결과 의약품 후보물질이 임상 1상부터 최종 품목 승인까지의 성공할 확률은 9.6%다.

이번 조사는 2006년부터 2015년까지 10년간 1103개 제약사가 FDA에서 허가받은 7455개의 임상프로그램을 1상, 2상, 3상 및 승인신청 총 4가지 단계로 나누어 분석한 것으로 현재까지 진행된 임상 약물 개발 성공률에 대한 연구 중 가장 큰 규모다.

미국바이오협회는 이번 연구결과를 지난달 '의약품 임상시험 성공률 분석 보고서'(Clinical Development Success Rates 2006-2015)에 발표했다.

분석 결과 신약 후보물질의 안전성을 판단하는 임상 1상의 성공률은 63.2%에 달했다. 하지만 임상 2상에 들어간 신약 후보물질은 30.7%만 임상 3상으로 넘어갔다. 이는 4가지 단계 중 가장 낮은 성공률을 보인 것이다.

전문가들은 임상 2상이 환자를 대상으로 약물로서의 가능성을 처음으로 시험하는 단계기 때문이라고 분석하고 있다.

또 임상 2상 종료 후에는 상업적 실현 가능성을 판단해 대규모 비용이 소요되는 임상 3상 연구를 계속 진행할지를 고민하고 결정하는 것도 영향을 미쳤다고 보고서는 해석했다.

반면 임상 3상의 성공률은 58.1%다. 이는 임상에서 안전성과 유효성을 판단한 만큼 2상보다는 높은 성공률을 보인 것이다.

임상 1상부터 3상까지 모두 거친 이후 신물질 신약이나 바이오신약의 승인신청서를 제출했을 때 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받을 확률은 85.3%로 모든 단계를 통틀어 가장 높았다.

이 같은 임상 단계별 요소를 곱해 계산한 임상 1상부터 FDA 승인까지 종합적인 성공 확률은 9.6%로 집계됐다.

신물질 신약과 신물질이 아닌 신약(제형 변화에 따른 개량 신약이나 기존 약물을 조합한 의약품), 바이오의약품 3가지로 분류했을 때에는 신물질 신약의 임상 1상부터