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  • “줄기세포 루게릭병 치료제, 게임체인저 될 것” [1세대 바이오기업 생존법]
    “줄기세포 루게릭병 치료제, 게임체인저 될 것” [1세대 바이오기업 생존법]
    코아스템켐온은 뉴로나타 알주 외에도 줄기세포를 활용한 희귀난치성 치료제 개발에 집중하고 있다. 파이프라인은 신경계 질환 5개, 면역질환 2개 등이다. 권 사장은 “줄기세포 치료제의 글로벌 트렌드가 희귀난치성치료제이기 때문에 개발하고 있다”며 “시신경 척수염 치료제가 임상 1상 계획을 신청한 상태로, 뉴로나타 알주 다음으로 개발 속도가 빠르다”...
    2024-02-22 05:00
  • 넥스트앤바이오 “오가노이드 기반 재생치료제 핵심 기술 확보”
    넥스트앤바이오 “오가노이드 기반 재생치료제 핵심 기술 확보”
    이를 통해 난치성 근육질환 치료 분야 및 이 분야의 정밀의료 실현을 한 발 앞당길 것”이라고 밝혔다. 이어 “치료제 개발뿐 아니라 최근 기술을 확보한 근위축증 장기칩 등을 통해 치료제의 효능을 평가해 전 임상 연구비는 줄이고 연구 효율성은 크게 높일 수 있다”며 “‘오가노이드 바이오파운드리’ 기술을 통해 균질한 오가노이드를 대량 생산할 수...
    2023-04-25 14:08
  • 젬백스, 진행성핵상마비 치료제 GV1001 임상 2상 진입
    젬백스, 진행성핵상마비 치료제 GV1001 임상 2상 진입
    PSP는 비전형 파킨슨 증후군으로 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로, 병의 진행속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없다. 주된 증상으로 보행장애 및 자세불안정성, 인지저하, 안구운동장애, 수면 장애 등이 나타난다. 환자들은 목의 근육이 경직되어 아래를 내려다보는 것이 어렵고, 쉽게 잘 넘어진다. 환자 규모는 미국이 2만 명 정도로 추정되며, 주요 16개국...
    2023-03-07 09:00
  • 젬백스, 진행성핵상마비 치료제 GV1001 2상 임상시험 IND 승인
    젬백스, 진행성핵상마비 치료제 GV1001 2상 임상시험 IND 승인
    PSP는 비전형 파킨슨 증후군으로 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로, 병의 진행속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없다. 주된 증상으로 보행장애 및 자세불안정성, 인지저하, 안구운동장애, 수면 장애 등이 나타난다. 환자들은 목의 근육이 경직돼 아래를 내려다보는 것이 어렵고, 쉽게 잘 넘어진다. 발병 원인은 아직 다 밝혀지지 않았으나 타우 단백질...
    2023-03-07 08:58
  • 지엔티파마 ‘크리스데살라진’, 한국·유럽 루게릭병 희귀의약품 지정
    지엔티파마 ‘크리스데살라진’, 한국·유럽 루게릭병 희귀의약품 지정
    퇴행성 뇌질환은 노화와 더불어 신경세포가 점진적으로 사멸하면서 나타나는 난치성 질환으로, 독성인자인 염증과 활성산소가 뇌에 쌓이면서 발생한다. 크리스데살라진은 염증 유발 단백질 mPGES-1의 작용을 막아 염증인자 프로스타글란딘 E2(PGE₂) 생성을 억제하고, 강력한 자유 라디칼 포착 작용으로 활성산소를 제거하는 이중표적 뇌세포 보호 약물이다....
    2023-02-27 09:11
  • 한국노바티스, 한국희귀·난치성질환연합회에 기저귀 1만3000개 기부
    한국노바티스, 한국희귀·난치성질환연합회에 기저귀 1만3000개 기부
    한국노바티스가 10월 24일부터 11월 11일까지 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy,, SMA) 및 희귀질환 환자들의 건강을 응원하기 위해 ‘너의 걸음을 응원해’ 캠페인을 진행하고, 이를 통해 한국희귀·난치성질환연합회에 기저귀 1만3000개를 전달했다고 29일 밝혔다. SMA는 정상적인 SMN1 유전자의 결핍 혹은 돌연변이로 인해 온몸의 근육이 점차 위축되는 치명적인...
    2022-11-29 09:10
  • 뚝심으로 블루오션 개척할까…희귀질환 치료제 연구하는 ‘제약 터줏대감’
    뚝심으로 블루오션 개척할까…희귀질환 치료제 연구하는 ‘제약 터줏대감’
    자율신경계에 문제가 생겨 근육 간 조정능력을 상실하고 인지능력 저하와 정신적 문제가 동반되는 신경계 퇴행성 질환이다. 일반적으로 30~40세 정도에 발병해 15~25년 내 신체적·정신적으로 심각한 무능력 상태가 되고 결국 사망에 이르지만 근본적인 치료제는 없다. 종근당은 지난 26일 서울성모병원 옴니버스파크에 유전자치료제 연구센터 ‘Gen2C’를...
    2022-09-29 05:00
  • 셀리버리, 근위축성 이영양증 핵산치료제 치료효능 증명
    셀리버리, 근위축성 이영양증 핵산치료제 치료효능 증명
    셀리버리는 불∙난치성 희귀유전질환 핵산치료제로 개발중인 근위축성 이영양증(myotonic dystrophy type 1: DM1) 유전자간섭 안티센스 올리고핵산(antisense oligonucleotide: ASO) 치료제의 세포내 전송 및 질병유발 특정유전자의 발현억제효능 증명에 성공했다고 26일 밝혔다. 셀리버리는 이 유전질환을 타깃하는 100여 종의 안티센스 올리고핵산(ASO)를 디자인했다....
    2022-09-26 11:27
  • "소아 희귀질환 치료환경 개선 절실…시작은 '치료제 지원'부터"
    "소아 희귀질환 치료환경 개선 절실…시작은 '치료제 지원'부터"
    이범희 교수가 인용한 한국희귀난치성질환연합회 자료에 따르면 허가 받은 희귀질환치료제 32개 중 현재 건강보험 급여로 등재된 의약품은 14개 품목이고, 이 중 소아용 의약품은 4개 품목(29%)에 불과하다. 이 교수는 약이 있어도 없어도 어려움을 겪는 소아 희귀질환으로 태경이가 앓고 있는 신경섬유종증1형을 비롯해 멘케스병, 염색체 우성 저인산혈증, 클리펠...
    2022-07-18 17:55
  • 휴메딕스, 지투지바이오에 지분 투자…약효 지속성 주사제 사업 강화
    휴메딕스, 지투지바이오에 지분 투자…약효 지속성 주사제 사업 강화
    또는 주사로 투여해야 하는 약물을 1~3개월에 한 번 투여하는 주사로 대체하는 새로운 형태의 의약품이다. 피하 또는 근육에 약물을 주입, 장시간에 걸쳐 혈액을 통해 약물을 방출시키거나 분자 구조를 확대해 약효 지속 시간을 늘리는 방식이다. 매일 복약 또는 주사를 해야 하는 난치성 질환 환자들에게 약물에 대한 부담을 덜어줘 새로운 대안으로 떠오르고 있다.
    2022-01-20 10:56
  • HLB제약, 척수소뇌 변성증 치료제 ‘씨트렐린’ 임상 결과 “유효성 확인”
    HLB제약, 척수소뇌 변성증 치료제 ‘씨트렐린’ 임상 결과 “유효성 확인”
    척수 소뇌 변성증은 소뇌 또는 척수의 병변으로 발생되는 질환으로 팔다리의 근육조절 상실로 인한 불균형과 보행장애, 언어장애 등을 초래하는 질병이다. 특히 소뇌성 운동실조는 희귀난치성질환으로 근긴장이상, 통증 등을 억제하는 대증요법 외 표준치료법이 없는 상황이다. 국내 최초로 149명의 환자를 대상으로 고대 구로병원, 삼성서울병원, 서울대학교병원...
    2021-12-15 10:24
  • 영진약품, 앱리바에 기술이전한 KL1333 美 FDA 임상2ㆍ3상 IND 승인
    영진약품, 앱리바에 기술이전한 KL1333 美 FDA 임상2ㆍ3상 IND 승인
    KL1333은 영진약품이 2017년 1월 흡수합병한 KT&G생명과학이 2013년부터 대사 및 난치성 질환 치료제로 독자 개발해 온 신약물질로 2017년 4월 앱리바에 기술이전돼 2018년 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA)로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 앱리바는 2021년 5월 영국 1a/b상을 성공적으로 완료하였고, 치료제가 없어 시장 성장 잠재성이 높은 미토콘드리아...
    2021-12-07 10:58
  • 휴메딕스, 지투지바이오와 ‘장기 약효 지속성 주사제 개발’ MOU 체결
    휴메딕스, 지투지바이오와 ‘장기 약효 지속성 주사제 개발’ MOU 체결
    근육에 약물을 주입, 장시간에 걸쳐 혈액을 통해 약물을 방출시키거나 분자 구조를 확대해 약효 지속 시간을 늘리는 방식이다. 매일 약물을 복약하거나 주사해야하는 난치성 질환 환자들에게 새로운 대안으로 떠오르고 있다. 휴메딕스는 난치성 질환 치료제의 대다수가 생체이용률과 복약순응도가 낮은 반면 부작용이 높다는 점에서 장기 약효 지속성 주사제 개발...
    2021-10-12 15:56
  • [BioS]GC녹십자, 日돗토리대서 '경구용 샤페론 치료제' L/I
    [BioS]GC녹십자, 日돗토리대서 '경구용 샤페론 치료제' L/I
    GC녹십자는 돗토리대에 계약금과 개발단계에 따른 마일스톤을 지급하게 되며, 제품 상용화에 따른 로얄티도 있다. 허은철 GC녹십자 대표는 “앞으로도 희귀 난치성 질환으로 고통받고 있는 환자들에게 새로운 치료방법을 제시하기 위해 다양한 형태의 협력을 이어갈 것”이라고 말했다.
    2021-08-02 09:29
  • GC녹십자, 日돗토리대와 희귀질환 혁신신약 개발 '맞손'
    GC녹십자, 日돗토리대와 희귀질환 혁신신약 개발 '맞손'
    양측 계약 합의 조항에 따라 돗토리대는 계약금과 개발 단계에 따른 마일스톤(단계별 성공에 따른 기술료)을 지급받고 별도로 제품이 상용화됐을 때 로열티를 수수할 권한도 보장받았다. 허은철 GC녹십자 대표는 “앞으로도 희귀 난치성 질환으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료방법을 제시하기 위해 다양한 형태의 협력을 이어갈 것”이라고 말했다.
    2021-08-02 08:51
  • 바이오리더스, JP모건 콘퍼런스서 신약 플랫폼ㆍBLS-M22 기술수출 논의
    바이오리더스, JP모건 콘퍼런스서 신약 플랫폼ㆍBLS-M22 기술수출 논의
    이천수 바이오리더스 사장은 “현재 보유한 기반기술은 다양한 질환에 적용 가능하기 때문에 난치성, 희귀질환 치료제 개발을 진행하는 해외 제약사들의 포괄적 라이선싱 및 제휴 요청이 이어지고 있다”며 “내부 검토를 거쳐 포괄적, 지역별 또는 공동연구 제휴 등 회사 전략에 가장 타당한 비즈니스 모델을 검토하고 후속 논의를 진행할 것”이라고 말했다.
    2021-01-21 13:15
  • 대웅제약, 코로나19 치료제 정부과제 선정…“내년 조건부 허가 추진“
    대웅제약, 코로나19 치료제 정부과제 선정…“내년 조건부 허가 추진“
    됐다”며 “향후 코로나 N차 대유행 및 포스트 코로나 시대까지 대처할 수 있는 치료제 패러다임 혁신을 목표로 회사의 모든 역량을 더욱 집중하겠다”고 말했다. 이민석 대웅테라퓨틱스 대표는 “니클로사마이드를 대웅제약과 신속하게 코로나19 치료제로 개발하는 한편 난치성 바이러스성 감염질환 타깃으로도 확장하는 연구개발을 지속할 계획”이라고 전했다.
    2020-12-01 10:29
  • 리메드, 세계 두 번째 개발된 TMS 美 FDA 허가 신청…치매 치료 확대
    리메드, 세계 두 번째 개발된 TMS 美 FDA 허가 신청…치매 치료 확대
    2일 리메드에 따르면 경두개 자기자극 치료기(TMS)는 수술이나 마취없이 비침습적으로 전자기장을 이용하여 대뇌피질을 자극하는 원리로 난치성 뇌 질환을 치료하는 기기다. 자기장의 특성상 피부나 뼈, 근육을 감쇄 없이 통과할 수 있기 때문에 비침습적 치료가 가능한 것이다. 대표적인 난치성 뇌 질환으로는 우울증, 뇌졸중, 외상 후 스트레스장애, 치매가...
    2020-09-02 11:16
  • 셀리버리, 마일스톤3차 효능평가용 신약물질 ‘다케다’로 물질인도 완료
    “헤딩 난치성 유전질환의 치료목적으로 CV-14이 개발됐다”고 설명했다. 회사에 따르면 현재 FRDA 환자는 항산화물질 등 일시적으로 증상을 완화시키는 약물이외에 근복적인 치료법은 없는 실정이다. 셀리버리와 다케다는 환자에게 부족한 이 미토콘드리아 단백질을 뇌 신경세포 및 심장 근육세포 내로 직접 전송시키는 것을 목표로 현재 신약공동개발을 수행...
    2020-03-12 10:11
  • [인사]연세의료원
    김찬윤 △희귀난치성 신경근육병 재활연구소장 강성웅 △비뇨의과학연구소장 최영득 △면역질환연구소장 신전수 △재활의학연구소장 김덕용 △방사선의과학연구소장 최병욱 △의학행동과학연구소장 김세주 △에이즈연구소장 최준용 △마취통증의학연구소장 이기영 △각막이상증연구소장 김응권 △난치성갑상선암연구소장 장항석 ◇치과대학 △치의예과부장...
    2020-02-28 17:14
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