앱클론, CAR-T 치료제 '네스페셀' 유럽 특허 등록…글로벌 8개 시장 권리 확보

▲앱클론 CI (사진제공=앱클론)

항체 신약 및 면역항암제 전문기업 앱클론이 차세대 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 '네스페셀(AT101)'의 핵심 기술에 대한 유럽 특허 등록을 완료했다. 미국과 중국, 일본 등에 이어 유럽에서도 특허권을 확보하면서 글로벌 기술이전과 상업화를 위한 지식재산권(IP) 보호 기반을 확대했다.

앱클론은 네스페셀에 적용된 독자적인 CD19 표적 항체 기술이 유럽특허청(EPO)에서 최종 특허 등록됐다고 11일 밝혔다.

이번 특허는 악성 B세포를 인식하는 항체와 항원 결합 단편, 이를 활용한 CAR-T 구조 및 용도에 관한 기술이다. 4일 유럽 특허 등록이 완료되면서 앱클론은 한국과 미국, 일본, 중국, 홍콩, 캐나다, 호주에 이어 유럽까지 총 8개 주요 시장 및 지역에서 관련 특허권을 확보하게 됐다.

회사는 이번 권리 확보를 통해 네스페셀의 글로벌 사업화 과정에서 핵심 기술을 보호할 수 있는 기반을 강화했다고 설명했다. 관련 특허의 보호기간은 적어도 2038년까지라는 게 회사 측 설명이다.

네스페셀은 재발성·불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 치료를 목표로 개발 중인 CAR-T 치료제다. 환자의 T세포를 활용해 암세포 표면의 CD19 단백질을 인식하고 공격하도록 설계한 세포치료제다.

기존 상용화된 CD19 표적 CAR-T 치료제인 킴리아와 예스카타, 브레얀지 등이 마우스 유래 FMC63 항체를 활용하는 것과 달리 네스페셀은 앱클론이 개발한 인간화 항체 'h1218'을 적용했다.

앱클론은 이러한 항체 구조가 면역원성을 낮추는 데 도움이 될 것으로 기대하고 있다. 특히 암세포 표면의 새로운 CD19 결합 부위를 인식하는 독자 기술을 통해 T세포의 기능 저하와 치료 저항성 문제를 개선하는 데 초점을 맞췄다.

이 기술은 항체가 표적에 빠르게 결합하고 분리되는 특성을 활용하는 '플라잉 키스(Flying Kiss)' 기전으로 설명된다. 회사는 이를 통해 기존 치료제와 차별화된 효능과 안전성을 확보한다는 전략이다.

임상 개발도 진행 중이다. 앱클론이 공개한 국내 임상 2상 중간 결과에 따르면 네스페셀은 재발성·불응성 DLBCL 환자에서 객관적반응률(ORR) 94%, 완전관해율(CR) 68%를 기록했다. 다만 중간 결과인 만큼 기존 치료제 대비 우월성을 판단하려면 환자 특성과 추적 관찰기간 등을 고려한 추가 검증이 필요하다.

네스페셀은 식품의약품안전처에서 개발단계 희귀의약품과 첨단바이오의약품 신속처리 대상, 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로 지정됐다. 앱클론은 이러한 개발 지원 제도를 활용해 후속 허가 절차를 추진하고 있다.

상업화 준비도 병행한다. 앱클론은 최근 종근당과 네스페셀의 국내 독점 판매계약을 체결했다. 양사는 앞서 전략적 지분 투자와 공동 연구개발 협력 관계를 구축했으며, 이번 계약을 통해 향후 품목허가 이후의 국내 유통과 판매를 준비할 계획이다.

해외에서는 튀르키예 TCT사와 체결한 기술이전 계약을 기반으로 사업을 추진하고 있다. 이번 유럽 특허 등록을 계기로 권역별 기술이전 협상과 글로벌 파트너십 확대에도 나설 방침이다.

앱클론은 네스페셀에 적용된 항체 기술을 향후 체내에서 직접 CAR-T 세포를 생성하는 인비보(In Vivo) CAR-T 분야로 확장하는 방안도 모색하고 있다. 다만 이번 유럽 특허 등록이 인비보 CAR-T 플랫폼 전체에 대한 독점권 확보를 의미하는 것은 아니다.

앱클론 관계자는 “11월 4일 유럽 특허가 최종 등록되면서 글로벌 주요 시장에서 네스페셀의 지식재산권 보호 기반을 강화했다”며 “국가신약개발재단(KDDF)의 지원과 종근당, 튀르키예 TCT사 등 국내외 파트너십을 바탕으로 품목허가를 차질 없이 추진하겠다”고 말했다.