와이투솔루션, ‘BIX 2026’서 건성 황반변성 세포치료제 임상 1/2a상 결과 발표

美 합작사 룩사, 코엑스 프레스 세션서 ‘RPESC-RPE-4W’ 임상 데이터 공개

▲와이투솔루션CI

와이투솔루션의 미국 바이오 합작법인 룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology LLC, 룩사)가 건성 황반변성 세포치료제 후보물질의 초기 임상 성과를 선보인다.

와이투솔루션은 룩사가 29일 서울 코엑스에서 열리는 ‘바이오플러스-인터펙스 코리아(BIX) 2026’ 단독 프레스 세션에서 세포치료제 후보물질 ‘RPESC-RPE-4W’의 임상 1/2a상 결과를 발표한다고 13일 밝혔다. 발표는 29일 오전 11시 코엑스 2층 스튜디오 159에서 진행된다.

룩사는 2019년 와이투솔루션과 미국 줄기세포 연구기관 뉴럴 스템 셀 인스티튜트(NSCI)가 손잡고 설립한 신약개발 기업이다. 기증받은 안구에서 분리한 성체 망막색소상피 줄기세포(RPESC)를 활용해 난치성 질환인 건성 황반변성 치료제를 개발하고 있다.

개발중인 RPESC-RPE-4W는 질환 지연에 그치던 기존 치료법과 달리, 손상된 망막색소상피(RPE) 세포를 직접 대체해 시력 회복을 도모하는 기전을 갖췄다. 기술 혁신성과 치료 잠재력을 인정받아 지난해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재생의학 첨단치료제(RMAT)로 지정됐다.

미국 현지에서 진행 중인 이번 임상 1/2a상은 안전성과 내약성을 평가하고 적정 투여 용량을 탐색하기 위한 초기 단계다. 최근 전체 18명의 대상자 투약을 마친 후 현재 추적 관찰을 진행하고 있다.

룩사는 이번 발표에서 5만 개 세포를 투여한 저용량군인 코호트 1의 장기 추적 데이터와 중용량군(코호트 2)의 9개월 차 중간 분석 결과를 공개한다. 초기 임상 과정에서 확인된 안전성과 시력 변화, 용량별 반응 차이 등을 조명할 방침이다.

와이투솔루션 관계자는 “이번 발표는 저용량군의 장기 결과와 후속 투여군의 중간 결과를 바탕으로 건성 황반변성 세포치료제의 개발 가능성과 향후 과제를 살펴보는 자리”라며 “초기 임상에서 관찰된 시력 개선과 안정화 양상을 설명하고, 후속 임상 개발 방향을 공유할 예정”이라고 말했다.

한편 발표 전날인 28일에는 룩사의 최고과학책임자(CSO)인 샐리 템플 박사가 BIX 2026 개막 기조연설자로 나선다. 템플 박사는 NSCI 공동설립자이자 전 국제줄기세포학회(ISSCR) 회장, 미국 국립의학원(NAM) 회원으로 맥아더 펠로십을 수상한 줄기세포 분야 권위자다. 이번 강연에서 중추신경계 질환 치료에 대한 전망을 소개할 예정이다.