[BioS]알지노믹스, 간암 후보물질 'RZ-001' "FDA RMAT 지정"

리보자임 기반 유전자치료제 후보물질 'RZ-001' 임상, 허가 개발 가속화 기대

알지노믹스(Rznomics)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 간암(HCC) 치료제로 개발하고 있는 ‘RZ-001’의 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정을 획득했다고 8일 밝혔다.

RZ-001은 트랜스스플라이싱 리보자임(trans-splicing ribozyme)을 아데노바이러스(adenovirus) 벡터를 통해 종양내투여(IT)로 전달하고, 리보자임이 종양에서 hTERT mRNA를 자살유전자인 HSVtk(herpes simplex virus thymidine kinase)로 치환하게 된다.

RMAT는 중증 또는 생명을 위협하는 질환 치료를 목표로 하는 재생의료 치료제 가운데 초기 임상 단계에서 예비임상 결과(preliminary clinical evidence)를 통해 미충족수요를 해결할 수 있는 후보물질에 부여되는 FDA의 신속개발 제도다. FDA와 협의를 통해 임상, 허가를 가속화할 수 있다.

알지노믹스는 지난 4월 미국 암연구학회(AACR 2026)에서 간암 임상1b/2a상에서 RZ-001의 초기 효능에 대한 임상 중간결과를 발표했다. 알지노믹스는 간암 적응증에 대해 FDA로부터 2024년 RZ-001의 희귀의약품 지정(ODD), 2025년 패스트트랙(fast track)으로 지정받은 바 있다.

홍성우 알지노믹스 부사장은 “이번 RMAT 지정을 계기로 FDA와 임상 설계, 생산, 품질관리(CMC) 전략 등에 대한 논의를 본격화하며 미국내 개발 가속화와 함께 파트너십 구축에도 속도를 낼 계획”이라고 설명했다.

이성욱 알지노믹스 대표는 “미충족 의료 수요가 높은 간암 분야에서 혁신적인 치료옵션을 제시할 수 있도록 글로벌 개발 및 상용화에 역량을 집중하겠다”고 말했다.

RMAT는 2016년 미국 21세기 치료법(21st Century Cures Act)에 따라 FDA에서 도입된 제도로, 혁신 재생의료 치료제의 개발 촉진과 환자 접근성 확대를 목적으로 운영되고 있다. RMAT는 유전자치료제, 세포치료제, 조직공학 제품 등을 포함하며, 중증 및 생명을 위협하는 질병의 재생의료치료제에 해당한다.