뉴라클제네틱스, ‘NG101’ 임상 중간결과 공개⋯“낮은 용량도 뚜렷한 치료 효과”

횟수 부담 91% 감소 획기적 개선⋯36주간 시력(BCVA)과 망막 두께(CST) 안정적 유지

▲미국 신시내티 안과 연구소의 크리스토퍼 리먼 박사가 레티나 소사이어티 2025 학회에서 ‘NG101’의 임상 1/2a상 저용량군(코호트 1) 중간 데이터를 발표하고 있다. (사진제공=뉴라클제네틱스)

뉴라클제네틱스는 이연제약과 함께 습성 노인성황반변성(wet AMD) 환자를 대상으로 개발 중인 아데노연관바이러스(AAV) 기반 유전자치료제 ‘NG101’의 임상 1/2a상 저용량군(코호트 1) 중간 데이터를 레티나 소사이어티 2025(Retina Society 2025) 학회에서 발표했다고 15일 밝혔다.

이번 발표는 미국 신시내티 안과 연구소의 크리스토퍼 리먼(Dr. Christopher D. Riemann) 박사가 맡았다.

NG101 임상 1/2a상(SENSE Study, NCT05984927)은 습성 노인성 황반변성 환자군에서 단회 망막하(subretinal) 투여된 NG101의 안전성, 내약성 및 초기 유효성을 평가하는 다기관, 오픈라벨, 용량 증량 방식의 임상시험이다. 이번에 공개된 데이터는 저용량군(1x10⁹ vg/eye, n=6)의 24주 추적 결과이다.

분석 결과 NG101을 투여받은 환자들은 기존 항-VEGF 항체 치료제 주사(rescue injection) 횟수가 91% 감소하는 치료 효과를 보였다. 코호트 1 피험자들은 임상 참여 이전 연평균 9.8회의 항-VEGF 주사를 맞아야 했으나, NG101 단회 투여 이후 그 필요성이 극적으로 감소한 것이다. 또한 최대교정시력(BCVA)과 중심망막두께(CST)는 투여 후 36주 시점까지 안정적으로 유지됐다.

안전성 측면에서도 경미하거나 일시적인 이상반응이외에 중대한 이상반응(SAE), 용량제한독성(DLT), 망막색소상피(RPE) 변화, 심각한 염증 등은 보고되지 않았다.

리먼 박사는 “단회 저용량 투여만으로도 기존 항-VEGF 치료 주사 횟수를 극적으로 감소시키고, 시력과 해부학적 지표를 안정적으로 유지할 수 있었다”라며 “특히 안전성 프로파일이 우수해 향후 중용량과 고용량 코호트 및 장기 추적에서 더욱 긍정적인 결과가 기대된다”라고 말했다.

현재 습성 노인성황반변성 치료에는 ‘아일리아’, ‘바비스모’, ‘루센티스’ 등 항체/단백질 기반 치료제가 표준치료로 사용되고 있으나 반복적인 안구 내 주사가 필요해 환자들의 치료 부담이 크다. 이번 임상 데이터는 단회 투여만으로도 치료 주사 횟수를 90% 이상 줄일 수 있음을이 확인돼 투약 편의성을 크게 개선할 수 있을 것으로 기대된다.

NG101은 망막세포 내에서 항-VEGF 단백질을 장기간 발현시켜 지속적인 치료 효과를 제공하는 메커니즘으로, 기존 항체/단백질 치료제의 한계를 보완하고 환자들의 삶의 질을 획기적으로 향상시킬 수 있을 것이라고 회사 측은 설명했다.

이번 임상시험 중간 분석 결과 NG101은 경쟁사들이 개발하는 AAV 유전자치료제 대비 30분의 1 수준의 매우 낮은 용량에서 뚜렷한 치료 효과를 보였다는 점에서 차별화된 경쟁력을 입증했다. 이처럼 유효성을 보이는 데 필요한 AAV 사용 용량이 낮아지면 그만큼 안전성 프로파일이 좋아지고 치료 비용이 감소한다.

공동 개발하는 이연제약은 NG101의 글로벌 생산권을 보유하고 있으며, 뉴라클제네틱스의 유전자치료제 개발 역량과 이연제약의 생산 인프라를 결합해 임상·생산·상업화 전주기에서 시너지를 극대화하고 있다.

김종묵 뉴라클제네틱스 대표는 “NG101은 낮은 용량에서도 뚜렷한 치료 효과와 안전성을 보여줬다. 앞으로 중·고용량 코호트와 확장 연구를 통해 NG101의 안전성 및 치료 지속성을 추가로 검증하고 최적 용량을 도출해 글로벌 2b상 진입을 본격적으로 추진할 계획”이라고 말했다.

뉴라클제네틱스는 2025년 6월 중용량 코호트(3x10⁹ vg/eye)의 투여를 마치고 현재 안전성과 유효성 평가를 진행하고 있으며, 고용량 코호트(8x10⁹ vg/eye) 등록도 진행 중이다. 회사는 2026년 후속 임상 데이터를 바탕으로 글로벌 기술이전을 추진하고 2b상 임상을 준비해 나간다는 방침이다.

글로벌 습성 노인성황반변성 치료제 시장은 2023년 약 67억 달러(약 9조 원) 규모에서 2031년 약 166억 달러(약 23조 원)로 연평균 12.1% 성장할 것으로 예상된다. 특히 AAV 기반 wAMD 유전자치료제 시장은 2026년 약 5억 달러(약 7000억 원)에서 2031년 약 49억 달러(약 7조 원)로 연평균 약 59.6%의 가장 높은 성장세가 기대되는 분야로 꼽힌다.