[BioS]코오롱생과, ‘신경병증성 통증 AAV’ PDPN 전임상 "발표"

[NeuPSIG 2025] 신경병증성 통증 AAV 유전자치료제 ‘KLS-2031’, 당뇨병성 말초신경병증 새 전임상결과 발표..인슐린치료 동물모델서도 통증완화 확인

코오롱생명과학(Kolon Life Science)은 지난 4일(현지시간) 독일 베를린에서 열린 국제신경병증성통증학회(NeuPSIG 2025)에서 신경병증성 통증 유전자치료제 후보물질 ‘KLS-2031’의 당뇨병성 말초신경병증(PDPN) 전임상 결과를 발표했다고 10일 밝혔다.

이번 발표에서는 인슐린으로 치료받고 있는 PDPN 동물모델에서도 KLS-2031의 통증완화 효과가 유지되는 것을 확인한 새로운 데이터가 공개됐다. 코오롱생명과학은 현재 인슐린 치료를 받고 있음에도 통증이 지속되는 PDPN 환자가 많다는 점에서, KLS-2031이 기존 PDPN 치료의 한계를 보완할 수 있을 것으로 기대한다.

KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스(rAAV) 기반 유전자치료제로, 신경염증억제와 과흥분된 통증신호경로 조절에 중요한 GAD65, GDNF, IL-10 유전자를 발현하도록 설계됐다. KLS-2031은 뇌로 가는 통증신호를 차단하고 통증환경을 개선하는 항염, 항신경성 기전을 갖는다.

전임상은 스트렙토조토신(STZ)으로 당뇨병을 유도한 랫트(rat) 모델에서 진행됐다. 코오롱생명과학에 따르면 KLS-2031을 1회 투여한 결과, 인슐린 투여 여부와 관계없이 통증이 장기간 우수하게 완화됐다. 회사는 만성질환인 PDPN에서 KLS-2031 1회 투여로 통증을 장기간 완화한 것은 치료전략측면에서 의미가 크며, 체중이나 혈당 등 안전성지표의 변화없이 PDPN 통증증상 완화를 나타내는 것도 난치성 통증 치료제로의 KLS-2031의 가능성을 뒷받침했다고 설명했다.

또한 KLS-2031 투여결과, 척수신경절(dorsal root ganglia, DRG)과 척수내 활성화된 면역세포 환경을 조절함으로써 정상군과 유사하게 면역환경을 조성하는 우수한 항염효과도 나타냈다고 덧붙였다. 이같은 효능에 따라 KLS-2031이 단순 진통제가 아닌 통증의 주요 원인을 조절하는 치료제로도 작용할 수 있을 것으로 기대한다.

김선진 코오롱생명과학 대표는 “이번 전임상 결과는 기존 치료에도 통증이 해결되지 않는 환자들에게 새로운 해결책을 제시하는 성과”라며 “환자 중심의 혁신치료제 개발을 위해 지속적으로 연구개발 역량을 집중하겠다”고 말했다.