[BioS]이엔셀, ‘근육 타깃 AAV’ 국내 특허출원

간·생식기 등 독성위험 낮추는 전략

이엔셀(ENCell)은 24일 근육 연관 유전질환을 치료하기 위한 AAV(adeno-associated virus) 벡터 기술에 대한 국내 특허를 출원했다고 밝혔다.

이엔셀은 자체 연구를 통해 AAV 기반 근육 특이적 발현 조절기술을 개발했으며, 골격근과 심근을 동시에 타깃하면서 간(liver), 생식기(testis) 등 비표적 장기에서는 발현을 억제해 독성 위험을 낮춰 AAV 기반 유전자치료제의 약점을 극복하는 기술이다.

이엔셀은 근육세포 분화모델(in vitro), 동물모델(in vivo)을 통해 이번 플랫폼 기술을 확인했다. 연구진은 AAV 벡터를 전신 투여한 후 골격근과 심근에서 높은 발현효율을 확인했고 간 및 생식기 등 비표적 장기에서는 발현이 낮게 나타나는 결과를 확보했다. 회사는 근육계 유전질환 유전자치료 플랫폼으로서의 실질적 가능성을 확인하기 위해 지속적인 개발에 나설 계획이다.

이엔셀 관계자는 "근육 특이 발현조절 기술은 단순히 효과적인 치료 뿐 아니라, AAV 기반 유전자치료제에서 가장 우려되는 안전성 문제까지 동시에 해결할 수 있는 신기술이라는 측면에서 큰 의미가 있다"며 "향후 관련 분야를 새로운 성장동력으로 삼고 지속적인 개발을 이어가겠다"고 말했다.

한편 이엔셀은 안구질환 치료제 개발을 위한 AAV 플랫폼 검증모델 기술 특허 출원도 완료했고, 최근에는 한국생명공학연구원(KRIBB)과 57억원 규모 AAV 기반 유전자치료제 플랫폼 개발 및 생산 위탁개발생산(CDMO) 계약도 체결하는 등 향후 세포유전자치료제 플랫폼 기업으로 거듭나 글로벌 수준의 기술력을 계속 확보해 나갈 계획이다.